Дайджест / Клинические исследования » Начинается исследование экспериментального препарата для лечения болезни Фабри

Начинается исследование экспериментального препарата для лечения болезни Фабри
FDA разрешило биофармацевтической компании Protalix BioTherapeutics проведение клинических испытаний нового экспериментального лекарственного препарата PRX-102, предназначенного для лечения редкого генетического лизосомального заболевания - болезни Фабри. Компания запланировала начало I/II Фазы исследований на четвертый квартал 2012 года. В ходе испытаний, для участия в которых привлечено 18 пациентов, ученые будут делать внутривенные инфузии препарата каждые две недели в течение трех месяцев.

 

Экспериментальный препарат PRX-102 представляет собой химически модифицированный рекомбинант альфа-галактозидазы А растительного происхождения, который был получен благодаря системе экспрессии белка из растительных клеток ProCellEx(R). Разработчики планируют исследовать лекарство в качестве средства долгосрочной заместительной терапии ферментами при болезни Фабри.

 

Если эффективность препарата будет доказана, то с его помощью можно будет существенно улучшить состояние здоровья пациентов, страдающих болезнью Фабри, которых во всем мире насчитывается порядка восьми тысяч. Характеризуется заболевание наследственным дефицитом фермента альфа-галактозидазы А. Такое отклонение приводит к накоплению гликолипидов в цитоплазме и лизосомах клеток. Течение болезни сопровождается поражением кожи туловища больного множественными сосудистыми образованиями типа ангиом, болями в конечностях, поражениями глаз, почек, кишечника, парестезиями.

скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • Takeda подала заявку на регистрацию в США препарата ведолизумаб
  • Ученые испытают стволовые клетки в качестве средства для лечения болезни Лу Герига
  • Получены положительные результаты исследований препарата для лечения болезни Гоше
  • Derma Sciences начинает III фазу клинических исследований экспериментального препарата, предназначенного для лечения пациентов с хроническим синдромом диабетической стопы.
  • Препарат для лечения фибромиалгии от компании Theravance вступает во вторую фазу исследований
  • Начинается I фаза клинических исследований противоастматического препарата компании Dynavax
  • Компания GlaxoSmithKline объявила о начале III Фазы исследований противоастматического препарата
  • Начинается III Фаза клинического исследования препарата Edoxaban для лечения венозной тромбоэмболии
  • Новый противораковый препарат альгенпантусель-L вступил в III Фазу клинических исследований
  • Противодиабетический препарат Glymera от PhaseBio вступил в IIb Фазу клинических исследований
  • AbGenomics получила разрешение на проведение клинических исследований II Фазы препарата для лечения псориаза
  • Ученые открыли способность иммуноглобулинов тормозить развитие болезни Альцгеймера
  • FDA одобрило новый препарат Элелисо от компании Pfizer для лечения болезни Гоше
  • Первый Всероссийский мастер-класс по болезни Фабри прошел в Москве
  • Abbott обнародовал данные исследования II фазы препарата для лечения болезни Паркинсона
  • Комментарии к статье: Начинается исследование экспериментального препарата для лечения болезни Фабри (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.