Дайджест / Клинические исследования » Компания Sarepta получила положительные результаты в клиническом исследовании нового препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Фармацевтическая компания Sarepta представила положительные результаты клинических исследований I фазы нового лекарственного средства голодирсен (golodirsen), предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Это редкое генетическое заболевание, которое характеризуется генерализованной мышечной слабостью.

 

Экспериментальный препарат предназначен для терапии пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией дистрофина, которая приводит к пропуску экзона 53. Ранее, в 2016 году, компания Sarepta зарегистрировала в США первое лекарственное средство для лечения мышечной дистрофии Дюшенна – этеплирсен (eteplirsen). Этот препарат направлен на терапию пациентов, у которых заболевание связано с мутацией дистрофина, приводящей к пропуску экзона 51.


Для участия в первой фазе клинических исследований препарата голодирсен было привлечено 25 мальчиков. Во время испытаний оценивались показатели безопасности, переносимости, эффективности и фармакокинетический профиль. В исследовании были достигнуты первичные и вторичные конечные точки по повышению экспрессии дистрофина.

скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • Препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна получил статус орфанного
  • В Европе зарегистрирован первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии
  • В США одобрен препарат Эмфлаза (дефлазакорт) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
  • FDA одобрило первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии
  • Препарат летермовир компании Merck продемонстрировал положительные результаты в клиническом исследовании
  • FDA одобрило первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
  • Компании Regeneron и Bayer разрабатывают препарат для лечения возрастной дистрофии сетчатки
  • Компания Novo Nordisk представила последние положительные результаты клинического исследования противодиабетического препарата семаглутид
  • FDA в ближайшее время должно принять решение по одобрению первого препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
  • В США одобрен препарат Диспорт для лечения мышечной спастичности
  • Начался набор пациентов для участия в исследовании препарата компании Pfizer для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
  • Компания BioCryst Pharmaceuticals представила положительные результаты клинического исследования препарата для лечения наследственного ангионевротического отека
  • Европейские эксперты рекомендовали условно одобрить препарат Трансларна (аталурен) для терапии мышечной дистрофии Дюшена
  • Компания Lexicon Pharmaceuticals представила данные из клинического исследования нового противодиабетического препарата
  • Препарат для лечения пигментной дистрофии сетчатки компании Sucampo получил статус орфанного
  • Комментарии к статье: Компания Sarepta получила положительные результаты в клиническом исследовании нового препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.