Дайджест / Клинические исследования » Препарат патисиран для лечения редкого заболевания достиг конечных целей исследования

Препарат патисиран для лечения редкого заболевания достиг конечных целей исследованияКомпании Sanofi Genzyme и Alnylam Pharmaceuticals сообщили о получении положительных результатов в клиническом исследовании экспериментального препарата патисиран (patisiran) на основе технологии РНК-интерференции (RNAi), где он изучался в качестве средства для лечения наследственного ATTR-амилоидоза с полиневропатией.

 

Исследование достигло первичной конечной точки и всех вторичных точек. Полученные результаты станут основой для заявки на одобрение препарата патисиран, которую компании планируют подать в конце текущего года в регуляторные органы США и Евросоюза.

 

В испытании APOLLO приняло участие 225 пациентов с наследственным ATTR-амилоидозом и невропатией. Часть пациентов получала патисиран в дозе 0,3 мг/кг 1 раз в три недели в течение 18 месяцев, остальные – плацебо. Согласно полученным данным, спустя 18 месяцев терапии средняя величина изменения по сравнению с исходным уровнем показателя по модифицированной шкале невропатических нарушений (mNIS+7) была значительно ниже в группе пациентов, получавших препарат патисиран, по сравнению с группой плацебо.


Наследственный транстиретин-опосредованный (hATTR) амилоидоз является тяжелым заболеванием, вызываемым мутациями гена TTR. У пациентов развивается неуправляемая периферическая сенсорная нейропатия, вегетативная невропатия и/или кардиомиопатия. После появления симптомов продолжительность жизни пациента составляет от 2,5 до 15 лет. Единственными одобренными вариантами лечения на данный момент является трансплантация печени на ранней стадии заболевания и терапия препаратом тафамидис.

скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • Препарата эренумаб компании Amgen подтвердил эффективность в лечении мигрени
  • Препарат Пролиа (деносумаб) продемонстрировал эффективность в клинических исследованиях
  • Компания AstraZeneca объявила о получении положительных результатов клинических исследований препарата бенрализумаб для лечения астмы
  • Препарат для лечения миомы матки подтвердил эффективность в клиническом исследовании
  • Препарат Эпидиолекс продемонстрировал эффективность в лечении тяжелой формы эпилепсии у детей
  • Компания AcelRx Pharmaceuticals сообщила о положительных результатах исследования препарата суфентанил
  • Препарат венетоклакс компании AbbVie достиг конечных первичных точек в клинических исследованиях
  • Экспериментальный препарат для лечения шизофрении компании Intra-Cellular Therapies успешно прошел клинические исследования
  • Эксперты ЕМА рекомендовали предоставить препарату компании BioCryst Pharmaceuticals статус орфанного
  • Препарат Раялди компании OPKO Health подтвердил эффективность в лечении вторичного гиперпаратиреоза
  • Получены новые положительные данные из клинического исследования препарата Джакави (руксолитиниб)
  • Новый препарат компании Spinifex продемонстрировал высокую эффективность в лечении постгерпетической невралгии
  • Препарат Арзерра (офатумумаб) для лечения хронического лимфоцитарного лейкоза достиг первичных конечных точек
  • Препарат эмпаглифлозин для лечения сахарного диабета достиг первичных конечных точек в исследованиях
  • GLPG0634 достиг первичной конечной точки исследования
  • Комментарии к статье: Препарат патисиран для лечения редкого заболевания достиг конечных целей исследования (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.