Дайджест / Новые лекарства, формы и показания » FDA одобрило препарат Kalydeco (ivacaftor) для терапии кистозного фиброза

FDA одобрило препарат Kalydeco (ivacaftor) для терапии кистозного фиброзаFDA одобрило препарат Kalydeco (ivacaftor) от компании Vertex, предназначенный для терапии кистозного фиброза (КФ) – редкой формы наследственной болезни. Препарат могут принимать пациенты уже с шестилетнего возраста, страдающие КФ, вызванным мутацией гена G551D, отвечающего за распределение воды в организме.

 

В США на сегодняшний день данное заболевание занимает лидирующее место среди генетических заболеваний в числе людей с белой кожей, приводящее к летальному исходу. Из общего числа больных приблизительно 4% случаев вызвано именно мутацией гена G551D.

 

FDA предоставило данному лекарственному средству статус офанного препарата. Решение FDA основано на результатах исследований с участием 213 пациентов с данным диагнозом. В Управлении контроля качества лекарственных средств и продуктов отметили, что Калидеко не эффективен в терапии пациентов с основной генетической формой КФ.

 

скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • Препарат для лечения пигментной дистрофии сетчатки компании Sucampo получил статус орфанного
  • FDA одобрило препарат Процисби, предназначенный для лечения нефропатического цистиноза
  • FDA одобрило Афинитор в детской дозировке для лечения редкой опухоли мозга
  • В Европе одобрен новый препарат Kalydeco (ivacaftor) для лечения муковисцидоза
  • FDA одобрило препарат Erbitux
  • FDA одобрило препарат Perjeta
  • EMA одобрило Зелбораф для лечения меланомы
  • FDA предоставило препарату Tafamidis статус приоритетного рассмотрения
  • FDA одобрило расширенный доступ к хлориду радия-223 в рамках клинических исследований
  • FDA приняло к рассмотрению препарат Калидеко для лечения кистозного фиброза
  • FDA одобрило новый препарат Erwinaze
  • Онкологи России получат возможность применять препарат Иресса (гефитиниб) в терапии немелкоклеточного рака лёгкого
  • Европейская Комиссия присвоила статус орфанного препарата лекарственному средству Когейн
  • FDA одобрило новые показания препарата Пролия
  • Genentech подает заявку NDA на vemurafenib против метастатической меланомы с мутацией BRAF V600
  • Комментарии к статье: FDA одобрило препарат Kalydeco (ivacaftor) для терапии кистозного фиброза (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.