Дайджест / Новые лекарства, формы и показания » В США зарегистрирован препарат Вимизим для лечения мукополисахаридоза

В США зарегистрирован препарат Вимизим для лечения мукополисахаридозаFDA одобрило препарат Вимизим/ Vimizim (элосульфас альфа/ elosulfase alfa) компании BioMarin Pharmaceutical, предназначенный для лечения мукополисахаридоза IVа типа (синдрома Моркио), редкого наследственного заболевания. Синдром Моркио передается по аутосомно-рецессивному типу и встречается в одном случае на 250 тысяч новорожденных.

 

Мукополисахаридоз IVа типа характеризуется дефицитом лизосомальной гидролазы - галактозамин-6-сульфат-сульфатазы. Недостаток данного вещества приводит к нарушению развития костной, хрящевой и соединительной тканей, что сильно ограничивает подвижность пациента.

 

Основой для одобрения препарата Вимизим стали результаты клинического исследования с участием 176 пациентов в возрасте от 5 до 57 лет, страдающих мукополисахаридозом IVа типа. Согласно полученным данным, у пациентов, принимавших препарат, в результате теста на шестиминутную ходьбу было зафиксировано значительное улучшение подвижности по сравнению с плацебо. Они проходили в среднем на 22,5 метра больше по сравнению с теми больными, кто получал плацебо.

 

Исследователи предупреждают, что препарат Вимизим не оценивался у детей младше пяти лет. Среди побочных эффектов, связанных с приемом лекарственного средства, чаще всего отмечались лихорадка, тошнота, рвота, головная боль, боль в животе, слабость. При назначении препарата необходимо учитывать риск развития анафилактических реакций.

 

 

 


скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • Препарат Миалепт (метрелептин) для лечения липодистрофии одобрен в США
  • FDA одобрило препарат Вимизим компании БиоМарин для лечения мукополисахаридоза
  • В США зарегистрирован препарат Имбрувика (ибрутиниб) для лечения хронического лимфоцитарного лейкоза
  • Еврокомиссия одобрила препарат Бринтелликс (вортиоксетин) компании Lundbeck
  • В США зарегистрирован препарат Треттен компании Novo Nordisk
  • В США зарегистрирован препарат Имбрувика (ибрутиниб), предназначенный для лечения лимфомы из клеток мантийной зоны
  • В США одобрен препарат Опсумит (мацитентан) для лечения легочной гипертензии
  • Минздрав РФ одобрил препарат Халавен® (эрибулин) для лечения рака молочной железы
  • Препарат компании Armagen для лечения мукополисахаридоза получил статус орфанного
  • В США одобрили расширение показаний к применению препарата Ксгева (деносумаб)
  • FDA одобрило препарат Процисби, предназначенный для лечения нефропатического цистиноза
  • Представлены положительные результаты клинических исследований противодиабетического препарата от Merck
  • FDA одобрило новый препарат Элелисо от компании Pfizer для лечения болезни Гоше
  • Афинитор (эверолимус) одобрен FDA для лечения опухолей почки
  • FDA одобрило препарат Jakafi (руксолитиниб) для лечения миелофиброза
  • Комментарии к статье: В США зарегистрирован препарат Вимизим для лечения мукополисахаридоза (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.