Дайджест / Новые лекарства, формы и показания » Препарат Церделга (элиглустат) для лечения болезни Гоше получил одобрение FDA

Препарат Церделга (элиглустат) для лечения болезни Гоше получил одобрение FDAFDA одобрило препарат Церделга / Cerdelga (элиглустат / eliglustat) фармацевтической компании Genzyme (подразделение Sanofi) для лечения взрослых пациентов, страдающих болезнью Гоше первого типа. Ранее лекарственному средству был преодставлен статус орфанного. В США данным генетическим заболеванием страдает порядка 6 тысяч человек.

 

Для оценки эффективности и безопасности применения препарата Церделга (элиглустат) было проведено два клинических исследования с участием 199 пациентов, страдающих болезнью Гоше первого типа.

 

В первом рандомизированном двойном слепом плацебо-контролированном многоцентровом клиническом исследовании приняло участие 40 пациентов, ранее не получавших заместительную ферментную терапию. В ходе испытания часть участников принимала лекарственное средство Церделга (элиглустат) в начальной дозировке 42 мг два раза в день, а спустя месяц большая часть участников получала уже 84 мг препарата два раза в день, часть – плацебо. Оказалось, что терапия с использованием элиглустата позволила значительно уменьшить объем селезенки к концу исследования или к 39 неделе лечения. Также у пациентов, принимавших препарат, было зафиксировано улучшение показателей объема печени, числа тромбоцитов и эритроцитов по сравнению с теми, кто получал плацебо.

 

Во втором испытании сравнивалась эффективность и безопасность препарата Церделга (элиглустат) и ферментозаместительной терапии. Для участия в исследовании было отобрано 159 пациентов, страдающих болезнью Гоше первого типа, ранее получавших ферментозаместительную терапию. Прием элиглустата позволил добиться стабилизации уровня гемоглобина, эритроцитов, а также объемов селезенки и печени. Полученные показатели были сопоставимы с теми, что достигаются с помощью имиглюцеразы.

 

Среди побочных эффектов, связанных с применением препарата Церделга (элиглустат), чаще всего отмечались следующие: утомляемость, головная боль, тошнота, диарея, боль в спине, боли в конечностях и боль в верхней части живота.

 

 


скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • Парацетамол при болях в спине неэффективен
  • Компания Lexicon Pharmaceuticals представила данные из клинического исследования нового противодиабетического препарата
  • Препарат ленватиниб для лечения рака щитовидной железы продемонстрировал положительные результаты в ходе клинического исследования
  • Новый препарат компании Spinifex продемонстрировал высокую эффективность в лечении постгерпетической невралгии
  • В США зарегистрирован препарат Вимизим для лечения мукополисахаридоза
  • В США одобрен препарат Хетлиоз (тазимелтеон) для лечения нарушений сна у незрячих пациентов
  • Заявку на регистрацию препарата Церделга (элиглустат) для лечения болезни Гоше FDA рассмотрит в ускоренном режиме
  • В США одобрен препарат Опсумит (мацитентан) для лечения легочной гипертензии
  • Препарат Кимзия (цертолизимаб-пеголь) компании UCB получил одобрение в США
  • Противодиабетический препарат Афрезза компании MannKind продемонстрировал положительные результаты в клиническом исследовании
  • Препарат Симпони (голимумаб) для лечения язвенного колита одобрен для применения в США
  • Получены положительные результаты исследований препарата для лечения болезни Гоше
  • Представлены положительные результаты клинических исследований противодиабетического препарата от Merck
  • FDA одобрило новый препарат Элелисо от компании Pfizer для лечения болезни Гоше
  • FDA одобрило препарат Jakafi (руксолитиниб) для лечения миелофиброза
  • Комментарии к статье: Препарат Церделга (элиглустат) для лечения болезни Гоше получил одобрение FDA (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.