Дайджест / Новые лекарства, формы и показания » В США одобрен препарат Бринейра компании BioMarin для лечения болезни Баттена

В США одобрен препарат Бринейра компании BioMarin для лечения болезни БаттенаFDA одобрило препарат Бринейра / Brineura (церлипоназа альфа / cerliponase alfa) компании BioMarin Pharmaceutical для лечения определенного типа редкого наследственного нейродегенеративного заболевания – болезни Баттена. Это первое лекарственное средство, утвержденное FDA, для терапии нейронального цероидного липофусциноза 2 типа (CLN2), характеризующегося дефицитом трипептидилпептидазы-1. Прием препарата Бринейра позволяет замедлить развитие симптомов у пациентов в возрасте 3 лет и старше.


Заболевание начинает проявляться в возрасте двух-четырех лет. Начальные симптомы проявляются в трудностях координации движений, периодических приступах эпилепсии, позже затрагиваются основные двигательные навыки, такие как сидение и ходьба, возможна потеря зрения. Зачастую пациенты не доживают до взрослого возраста.


Препарат Бринейра является ферментной заместительной терапией и представляет собой рекомбинантную человеческую трипептидилпептидазу-1. Он вводится в спинномозговую жидкость при помощи специального имплантируемого резервуара и интравентрикулярного катетера в дозировке 300 мг один раз в две недели.


Эффективность и безопасность лекарственного средства оценивались в нерандомизированных клинических исследованиях с участием 22 пациентов, страдающих нейрональным цероидным липофусцинозом 2 типа. Полученные результаты сравнивались с показателями 42 пациентов, не принимавших препарат Бринейра. Оказалось, что прием экспериментального препарата способствовал замедлению снижения способности ходить.


Наиболее распространенными побочными эффектами терапии были лихорадка, нарушения сердечного ритма, рвота, судороги, образование гематом, головная боль, раздражительность.
скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • В Европе рекомендовано к одобрению 11 лекарственных препаратов
  • FDA одобрило применение препарата Спирива Респимат у детей в возрасте от 6 лет
  • FDA одобрило первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии
  • В США одобрен препарат Coagadex для лечения наследственного дефицита фактора Х
  • В Японии одобрен новый препарат Стренсик для лечения гипофосфатазии
  • FDA одобрило применение препарата Хумира (адалимумаб) компании AbbVie для лечения болезни Крона у детей
  • Препарат Элелисо (талиглуцераз альфа) для лечения болезни Гоше получил одобрение для использования в педиатрии
  • Препарат Элоктат компании Biogen получил одобрение в Канаде
  • Препарат для лечения мукополисахаридоза компании BioMarin Pharmaceutical получил одобрение в Канаде
  • В США зарегистрирован препарат Вимизим для лечения мукополисахаридоза
  • FDA одобрило препарат Вимизим компании БиоМарин для лечения мукополисахаридоза
  • Препарат Исентресс для лечения ВИЧ одобрен для применения детьми в возрасте от четырех недель
  • Препарат Трокенди XR (топирамат) для лечения эпилепсии одобрен в США
  • Начинается исследование экспериментального препарата для лечения болезни Фабри
  • FDA одобрило новый препарат Элелисо от компании Pfizer для лечения болезни Гоше
  • Комментарии к статье: В США одобрен препарат Бринейра компании BioMarin для лечения болезни Баттена (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.