Дайджест / Новые лекарства, формы и показания » FDA зарегистрировало препарат для терапии мукополисахаридоза VII типа

FDA зарегистрировало препарат для терапии мукополисахаридоза VII типаFDA одобрило препарат вестронидаза (vestronidase alfa-vjbk) компании Ultragenyx Pharmaceutical для лечения детей и взрослых пациентов с мукополисахаридозом VII типа (синдром Слая), редким генетическим заболеванием. Во всем мире насчитывается всего 150 человек с данным диагнозом. Препарат будет продаваться под торговым наименованием Mepsevii.


Mepsevii представляет собой заместительную ферментную терапию. Мукополисахаридоз VII типа характеризуется дефицитом фермента β-глюкуронидазы, что приводит к накоплению в тканях организма токсичных веществ.


Безопасность и эффективность препарата Mepsevii оценивались в клинических испытаниях с участием 23 пациентов в возрасте от 5 месяцев до 25 лет.Они получали препарат один раз в две недели на протяжении до 164 недель.Эффективность оценивалась с помощью шестиминутного теста ходьбы, который смогли пройти 10 пациентов. У двух пациентов наблюдалось заметное улучшение функции легких.


Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с приемом вестронидазы, были инфузионные реакции, диарея, сыпь и анафилаксия.


FDAпотребовало производителя провести постмаркетинговые исследования для оценки долгосрочной безопасности лекарственного средства.

скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • В США одобрен препарат Бринейра компании BioMarin для лечения болезни Баттена
  • В США одобрено новое средство для лечения атопического дерматита
  • В США зарегистрирован препарат флибансерин для повышения либидо у женщин
  • В Европе зарегистрирован препарат Церделга (элиглустат) компании Genzyme для лечения болезни Гоше 1-го типа
  • ЕМА рассмотрит заявку на регистрацию Препарата Элокта для лечения гемофилии типа А
  • Препарат Элелисо (талиглуцераз альфа) для лечения болезни Гоше получил одобрение для использования в педиатрии
  • Препарат Церделга (элиглустат) для лечения болезни Гоше получил одобрение FDA
  • Препарат для лечения мукополисахаридоза компании BioMarin Pharmaceutical получил одобрение в Канаде
  • В США одобрен новый противодиабетический препарат Танзеум (албиглутид) компании GlaxoSmithKline
  • Российские пациенты получили доступ к уникальному препарату для лечения орфанного заболевания — болезни Помпе
  • В США зарегистрирован препарат Вимизим для лечения мукополисахаридоза
  • FDA одобрило препарат Вимизим компании БиоМарин для лечения мукополисахаридоза
  • Препарат компании Armagen для лечения мукополисахаридоза получил статус орфанного
  • Начинается исследование экспериментального препарата для лечения болезни Фабри
  • FDA одобрило новый препарат Элелисо от компании Pfizer для лечения болезни Гоше
  • Комментарии к статье: FDA зарегистрировало препарат для терапии мукополисахаридоза VII типа (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.