Дайджест / Новые лекарства, формы и показания » FDA одобряет геннотерапевтический препарат Luxturna компании Spark

FDA одобряет геннотерапевтический препарат Luxturna компании SparkFDA одобрилогеннотерапевтический препарат Люкстурна / Luxturna (воретиджен непарвовек / voretigene neparvovec) компании Spark Therapeutics, предназначенный для лечения наследственной формы потери зрения, связанной с подтвержденным врожденным поражением сетчатки, опосредованным биаллельными мутациями гена RPE65.


Luxturna доставляет нормальную копию гена RPE65 в клетки сетчатки глаза пациента, после чего они начинают производить белок для восстановления зрения. Для доставки гена используется естественный аденоассоциированный вирус.


Безопасность и эффективность терапии Luxturna оценивались в клинических исследованиях с участием 41 пациента в возрасте от 4 до 44 лет с подтвержденными биаллельными мутациями гена RPE65.Препарат продемонстрировал эффективность, которая оценивалась в изменении способности пациента перемещаться среди препятствий при различных уровнях освещенности.


Наиболее частыми побочными эффектами, связанными с терапией, были покраснение глаз, катаракта, повышенное внутриглазное давление и слезоточивость.,


Spark пока не сообщает стоимость терапии, но, по прогнозам аналитиков, она может достигнуть 1 млн долл. за однократное введение. Как сообщили в компании, ожидается, что Luxturna будет доступна для применения в отдельных медицинских центрах в первом квартале 2018 г.

скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • Геннотерапевтический препарат компании Shire для лечения гемофилии А получил статус орфанного в США
  • В США рекомендована к одобрению генотерапия наследственной дистрофии сетчатки глаза
  • В США одобрен препарат Ридапт (мидостаурин) компании Novartis для лечения острого миелоидного лейкоза
  • FDA одобрило первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
  • Использование фторхинолонов повышает риск развития отслойки сетчатки
  • Препарат роцилетиниб оказался эффективным в лечении рака легкого у пациентов с мутацией гена EGFR
  • Препарат олапариб компании AstraZeneca оказался эффективен при раке предстательной железы
  • Сравнение эффективности бевацизумаба и ранибизумаба при окклюзии ветвей центральной вены сетчатки
  • Препарат алектиниб компании Roche для лечения немелкоклеточного рака легкого одобрен в Японии
  • Новый препарат компании AstraZeneca продемонстрировал эффективность в лечении рака легкого
  • Началась III фаза клинических исследований препарата компании «АстраЗенека» для лечения рака яичников при наличии мутации гена BRCA
  • Препарат Эйлеа (афлиберцепт) продемонстрировал положительные результаты спустя год с начала исследования
  • Препарат для лечения пигментной дистрофии сетчатки компании Sucampo получил статус орфанного
  • Компания Sylentis проводит II фазу исследования препарата для лечения синдрома сухого глаза
  • FDA одобрило препарат Kalydeco (ivacaftor) для терапии кистозного фиброза
  • Комментарии к статье: FDA одобряет геннотерапевтический препарат Luxturna компании Spark (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.