Дайджест / Новые лекарства, формы и показания » В Европе рекомендован к одобрению препарат патисиран для лечения редкого заболевания

В Европе рекомендован к одобрению препарат патисиран для лечения редкого заболеванияКомитет по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) EMA рекомендовал к одобрению препарат патисиран (patisiran) компании Alnylam Pharmaceuticals, предназначенный для лечения наследственного транстиретин-опосредованного (hATTR) амилоидоза у взрослых, страдающих полинейропатией 1 или 2 стадии.


Данное тяжелое врожденное заболевание часто заканчивается летальным исходом. Развивается оно из-за мутации в гене TTR, кодирующем белок транстиретин, который вырабатывается печенью. Мутации приводят к аномальному накоплению амилоидных белков, поражающему органы и ткани. hATTR-амилоидоз диагностирован примерно у 50 тысяч человек по всему миру. После постановки диагноза продолжительность жизни в среднем составляет 4,7 года и 3,4 года у пациентов с кардиомиопатией.

 

Препарат патисиран нацелен на транстиретин. Он блокирует его выработку, что способствует уменьшению накопления амилоидных белков и обеспечивает их выведение из периферических тканей.


Эффективность и безопасность лекарственного средства оценивались в ходе клинического исследования APOLLO. Часть пациентов получала патисиран 1 раз в 3 недели на протяжении 18 месяцев, остальные – плацебо. Согласно полученным данным, использование лекарственного средства привело к улучшению параметров нейропатии, качества жизни, способности передвигаться, нутритивного статуса и симптомов реакции автономной нервной системы по сравнению с плацебо.


Компания также подала заявку на регистрацию в FDA. В случае одобрения препарат патисиран будет продаваться под торговым наименованием Онпаттро (Onpattro).

 

скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • Препарат Ламзед для лечения редкого заболевания рекомендован к одобрению в Европе
  • Препарат патисиран для лечения редкого заболевания достиг конечных целей исследования
  • СНМР рекомендовал к одобрению препарат гуселькумаб компании Janssen-Cilag для лечения бляшечного псориаза
  • В Европе рекомендован к одобрению препарат Алеценса (алектиниб) для лечения рака легкого
  • Препарат барицитиниб компании Eli Lilly рекомендован к одобрению в Европе
  • В Европе рекомендован к одобрению препарат Синквеир (реслизумаб) компании Teva для лечения астмы
  • Препарат меполизумаб компании GlaxoSmithKline для лечения тяжелых форм астмы рекомендован к одобрению в Европе
  • Препарат Холоклар на основе стволовых клеток рекомендован к одобрению в Европе
  • Препарат Харвони компании Gilead Sciences рекомендован к одобрению в Европе для лечения гепатита С
  • Биоаналог инсулина гларгин рекомендован к одобрению в Европе
  • Препарат Аноро для лечения пациентов с ХОБЛ рекомендован к одобрению в Европе
  • Препарат Инвокана для лечения сахарного диабета компании Янссен рекомендован к одобрению в Европе
  • Препарат Луцентис рекомендован к одобрению в Европе
  • Препарат Стрибилд для лечения ВИЧ-инфекции рекомендован к одобрению в Европе
  • Рекомендован к одобрению FDA препарат Kynamro для лечения редкого генетического заболевания
  • Комментарии к статье: В Европе рекомендован к одобрению препарат патисиран для лечения редкого заболевания (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.