Дайджест / Новые лекарства, формы и показания » В Европе рекомендована к одобрению генная терапия Люкстурна для лечения наследственной дистрофии сетчатки

В Европе рекомендована к одобрению генная терапия Люкстурна для лечения наследственной дистрофии сетчаткиКомитет по лекарственным средствам для применения у человека (Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA)рекомендовал к одобрению препарат Люкстурна / Luxturna (воретиджен непарвовек / voretigene neparvovec).

 

Люкстурна представляет собой генную терапию для лечения наследственной дистрофии сетчатки у взрослых и детей, вызванной мутациями гена RPE65. Данное нарушение может привести к постепенной потере зрения и слепоте. Большинство пациентов с этой генной мутацией теряет зрение еще в молодом возрасте.


Препарат Люкстурна предназначен для использования у пациентов с подтвержденными биаллельными мутациями гена RPE65 и имеющих достаточное число жизнеспособных клеток сетчатки. Терапия подразумевает доставку функционального гена RPE65 в клетки сетчатки путем одной инъекции. Таким образом, восстанавливается производство данного фермента и улучшается способность пациента к световосприятию.


Эффективность терапии Люкстурна изучалась в клиническом исследовании с участием 41 пациента. Согласно полученным результатам, через год терапии у пациентов наблюдалось значительное улучшение ночного видения, характерного симптома заболевания, тогда как в контрольной группе улучшений не наблюдалось.


Среди побочных эффектов терапии наиболее распространенными были конъюнктивальная гиперемия, катаракта и повышенное внутриглазное давление.

 

 


скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • Комбинированный антибиотик Вабомер рекомендован к одобрению в Европе
  • CHMP в мае рекомендовал к одобрению 9 лекарственных средств
  • В Европе рекомендованы к одобрению семь препаратов
  • В Европе рекомендован к одобрению препарат Хемлибра (эмицизумаб) для лечения гемофилии
  • FDA одобряет геннотерапевтический препарат Luxturna компании Spark
  • В США рекомендована к одобрению генотерапия наследственной дистрофии сетчатки глаза
  • В Европе рекомендован к одобрению препарат Синквеир (реслизумаб) компании Teva для лечения астмы
  • Препарат Ревестив (тедуглутид) для лечения синдрома укороченного кишечника рекомендован к одобрению для применения в педиатрической практике
  • В Европе рекомендован к одобрению препарат Зинбрита (даклизумаб) для лечения рассеянного склероза
  • В Европе рекомендован к одобрению препарат даратумумаб для лечения миеломы
  • Европейские эксперты рекомендовали к одобрению терапию гепатита С компании AbbVie
  • В Европе рекомендован к одобрению препарат Левемир для лечения сахарного диабета у детей от одного года
  • В Европе рекомендован к одобрению препарат Симпони (голимумаб) для лечения спондилоартрита
  • Эксперты ЕМА рекомендовали к одобрению препарат эволокумаб для снижения холестерина
  • В Европе рекомендована к одобрению новая комбинированная терапия гепатита С
  • Комментарии к статье: В Европе рекомендована к одобрению генная терапия Люкстурна для лечения наследственной дистрофии сетчатки (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.