Дайджест / Новые лекарства, формы и показания » Препарат Люкстурна компании Novartis для генной терапии наследственной дистрофии сетчатки одобрен в ЕС

Препарат Люкстурна компании Novartis для генной терапии наследственной дистрофии сетчатки одобрен в ЕСЕврокомиссия одобрила генную терапию Люкстурна / Luxturna (воретиджен непарвовек / voretigene neparvovec) компании Novartis для лечения наследственной дистрофии сетчатки у взрослых и детей, вызванной мутациями гена RPE65, которая может привести к потере зрения.


Препарат одобрен для однократного применения у пациентов с подтвержденными биаллельными мутациями гена RPE65 и имеющих достаточное число жизнеспособных клеток сетчатки.

 

Механизм действия препарата Люкстурна заключается в доставке нормальной копии гена RPE65 непосредственно в клетки сетчатки, что приводит к восстановлению производства белка,преобразующего свет в электрический сигнал в сетчатке. Для доставки нормального человеческого гена RPE65 в клетки сетчатки используется природный аденовирус, модифицированный с помощью технологии рекомбинантных ДНК.


Основой для одобрения генной терапии Люкстурна (воретиджен непарвовек) стали результаты клинического исследования III фазы, в котором принял участие 41 пациент. Улучшение зрения наступало уже через 30 дней после введения препарата. У 90% участников, получавших препарат, наблюдалось улучшение зрения на 1 или более уровне яркости, а 65% пациентов спустя год терапии успешно обходили препятствия при низком уровне освещения.


Среди побочных эффектов терапии наиболее распространенными были конъюнктивальная гиперемия, катаракта и повышенное внутриглазное давление.


Препарат Люкстурна в декабре прошлого года был одобрен в США для использования по данному показанию.

скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • Прием высоких доз силденафила для лечения эректильной дисфункции может привести к повреждению сетчатки
  • В Европе рекомендованы к одобрению 13 препаратов
  • В Европе рекомендована к одобрению генная терапия Люкстурна для лечения наследственной дистрофии сетчатки
  • FDA одобряет геннотерапевтический препарат Luxturna компании Spark
  • В США рекомендована к одобрению генотерапия наследственной дистрофии сетчатки глаза
  • Препарат генной терапии компании Novartis рекомендован экспертами FDA
  • Использование фторхинолонов повышает риск развития отслойки сетчатки
  • Компании Regeneron и Bayer разрабатывают препарат для лечения возрастной дистрофии сетчатки
  • Еврокомиссия расширила показания к применению препарата Эйлеа (афлиберцепт)
  • Сравнение эффективности бевацизумаба и ранибизумаба при окклюзии ветвей центральной вены сетчатки
  • Компании Regeneron и Bayer подали заявку на расширение показаний к применению препарата Эйлеа (афлиберцепт)
  • Препарат Эйлеа (афлиберцепт) получил одобрение Еврокомиссии для лечения макулярного отека при ОЦВС
  • Препарат для лечения пигментной дистрофии сетчатки компании Sucampo получил статус орфанного
  • Применение фторхинолонов внутрь и риск отслойки сетчатки
  • Офтальмологический препарат Джетреа (окриплазмин) одобрен в Европе
  • Комментарии к статье: Препарат Люкстурна компании Novartis для генной терапии наследственной дистрофии сетчатки одобрен в ЕС (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.