Дайджест / Орфанные препараты » Геннотерапевтический препарат компании Shire для лечения гемофилии А получил статус орфанного в США

Геннотерапевтический препарат компании Shire для лечения гемофилии А получил статус орфанного в СШАFDA предоставило препарату SHP654 компании Shire статус орфанного лекарственного средства для лечения гемофилии А. Это геннотерапевтический препарат, предназначенный для профилактики кровотечений у пациентов с гемофилией типа А.

 

SHP654 представляет собой генную терапию, использующую рекомбинантный вектор на основе аденоассоциированного вируса генотипа 8 (rAAV8) для доставки гена FVIII в печень пациента. Терапия позволяет обеспечить постоянный уровень экспрессии фактора свертываемости крови.


В ходе экспериментов над животными было обнаружено, что SHP654 приводит к устойчивому производству фактора VIII, при этом он продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и хорошую переносимость.

 

Компания Shire также получила разрешение FDA на проведение глобального многоцентрового клинического исследования препарата SHP654, в ходе которого будет оцениваться его безопасность и определяться оптимальная доза. Ожидается, что фаза I/II исследования начнется в конце 2017 года.

скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • Препарат компании Shire для лечения редкого заболевания получил статус ускоренного рассмотрения
  • Препарат AFSTYLA компании CSL Behring для лечения гемофилии А одобрен в США
  • В Европе одобрен препарат Идельвион для лечения гемофилии В
  • Препарат Ковалтри для лечения гемофилии А одобрен в Европе
  • Заявка на одобрение препарата для лечения гемофилии компании Genentech будет рассмотрена FDA в ускоренном режиме
  • Препарат НовоЭйт (туроктоког альфа) компании Novo Nordisk продемонстрировал эффективность в лечении гемофилии А
  • Препарат Нувик компании Octapharma для лечения гемофилии А одобрен в Канаде
  • ЕМА рассмотрит заявку на регистрацию Препарата Элокта для лечения гемофилии типа А
  • Препарат Обизур для лечения гемофилии А одобрен в США
  • Препарат БенеФикс продемонстрировал высокую эффективность в профилактике кровотечений при тяжелых формах гемофилии
  • Европейские эксперты рекомендовали к одобрению препарат Нувик для лечения гемофилии
  • В США одобрен препарат Алпроликс для лечения гемофилии В
  • Заявка на регистрацию препарата для лечения гемофилии А получила статус приоритетного рассмотрения
  • Препарат от гемофилии А компаний Biogen и SOBi показал положительные результаты в ходе исследования
  • Компания Baxter подала заявку в FDA на препарат для лечения гемофилии В
  • Комментарии к статье: Геннотерапевтический препарат компании Shire для лечения гемофилии А получил статус орфанного в США (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.