Дайджест / Орфанные препараты » FDA предоставило экспериментальному препарату селуметиниб (selumetinib) для лечения редкого генетического заболевания орфанный статус

FDA предоставило экспериментальному препарату селуметиниб (selumetinib) для лечения редкого генетического заболевания орфанный статусFDA предоставило экспериментальному препарату селуметиниб (selumetinib), предназначенному для лечения нейрофиброматоза I типа (NF1) или болезни Реклингхаузена, статус орфанного лекарственного средства. Препарат разрабатывается компаниями AstraZeneca и Merck, известной как MSD за пределами США и Канады.


Нейрофиброматоз I типа является неизлечимым генетическим заболеванием, связанным с дефектами гена нейрофибромина 1 и приводящим к появлению нейрофибром, доброкачественных опухолей, развивающихся из оболочек нервов.

 

Селуметиниб представляет собой ингибитор киназы митоген-активируемой протеинкиназы (MEK) типа 1/2. Ген NF1 кодирует белок нейрофибромин, регулирующий путь RAS / MAPK, который отвечает за рост, дифференциацию и выживание клеток.Мутации в гене NF1 могут приводить к нарушениям в сигналах RAS / RAF / MEK / ERK, в результате чего клетки будут расти, делиться и копировать себя неконтролируемым образом, что может приводить к росту опухоли. Селуметиниб ингибирует фермент MEK в этом пути, потенциально приводя к ингибированию роста опухоли.

 

Эффективность селуметиниба при NF1 изучается в клинических исследованиях II фазы, результаты которых ожидаются уже в этом году.


скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • FDA предоставило орфанный статус препарату SHP647 компании Shirе для лечения детей с язвенным колитом
  • Геннотерапевтический препарат компании Shire для лечения гемофилии А получил статус орфанного в США
  • FDA присвоило орфанный статус препарату ALM201 компании Almac для лечения рака яичника
  • FDA предоставило препарату нинтеданиб компании Boehringer Ingelheim статус орфанного
  • FDA предоставило орфанный статус препарату велипариб (veliparib) фармкомпании Abbvie для лечения рака легкого
  • Препарат селуметиниб (selumetinib) компании AstraZeneca получил статус орфанного
  • Препарат акалабрутиниб получил статус орфанного
  • FDA предоставило препарату велтузумаб компании Immunomedics статус орфанного для лечения тромбоцитопении
  • Препарат селинексор компании Karyopharm Therapeutics получил статус орфанного в США для лечения множественной миеломы
  • Препарат компании Merrimack Pharmaceuticals для лечения рака поджелудочной железы получил статус орфанного
  • Препарат компании AbbVie для лечения мультиформной глиобластомы получил орфанный статус
  • Препарат компании Bayer для терапии бронхоэктаза получил статус орфанного
  • Препарату Прациностат для лечения миелоидного лейкоза предоставлен статус орфанного
  • FDA предоставило препарату ММ-111 для лечения рака желудка и пищевода статус орфанного
  • Препарат для лечения мезотелиомы плевры от Morphotek получил статус орфанного
  • Комментарии к статье: FDA предоставило экспериментальному препарату селуметиниб (selumetinib) для лечения редкого генетического заболевания орфанный статус (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.