Дайджест / Орфанные препараты » Препарат нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии получил статус орфанного в России

Препарат нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии получил статус орфанного в РоссииМинздрав РФ предоставил препарату нусинерсен статус орфанного лекарственного средства для лечения спинальной мышечной атрофии. Это ускорит процесс его регистрации в России.


Нусинерсен является антисмысловым олигонуклеотидом. Он был разработан компанией Ionis Pharmaceuticals и позже лицензирован Biogen. Компания Janssen занимается выведением лекарственного средства на российский фармрынок.


На данный момент нусинерсен является единственным одобренным в США и Евросоюзе препаратом для терапии спинальной мышечной атрофии, которая приводит к тяжелой инвалидизации и смерти.


В клинических исследованиях препарат нусинерсен продемонстрировал клинически значимые показатели эффективности и благоприятный профиль безопасности. Практически у половины пациентов отмечалась стабилизация функции моторных навыков. Некоторые дети после прохождения терапии смогли держать голову, переворачиваться, сидеть и даже стоять. Также было зафиксировано статистически значимое снижение риска смерти или постоянной вентиляции.

скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • ЕМА предоставило статус PRIME препарату рисдиплам компании «Рош» для лечения спинальной мышечной атрофии
  • Компания Janssen подала в Минздрав заявку на регистрацию лекарственного средства нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии
  • Компания «Рош» объявляет о новой информации по препарату рисдиплам при спинальной мышечной атрофии (СМА) на конгрессе Всемирного общества нервно-мышечных заболеваний
  • Препарат компании Roche продемонстрировал эффективность в лечении спинальной мышечной атрофии
  • Геннотерапевтический препарат компании Shire для лечения гемофилии А получил статус орфанного в США
  • Компания Sarepta получила положительные результаты в клиническом исследовании нового препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
  • Препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна получил статус орфанного
  • В Европе зарегистрирован первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии
  • В Европе рекомендовано к одобрению 11 лекарственных препаратов
  • FDA одобрило первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии
  • Препарат компании Merrimack Pharmaceuticals для лечения рака поджелудочной железы получил статус орфанного
  • Препарату Солирис (экулизумаб) в Европе присвоен статус орфанного для лечения тяжелой миастении
  • Препарат бимагрумаб для лечения спорадического миозита получил статус принципиально нового лекарственного средства
  • Противогрибковый препарат исавуконазол получил статус орфанного
  • FDA присвоило статус орфанного препарата SMT C1100
  • Комментарии к статье: Препарат нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии получил статус орфанного в России (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.