Лечение редких заболеваний станет доступнее Такое предположение озвучил доктор медицинских наук, профессор, глава Центра детской гематологии Александр Румянцев на прошедшей в Москве научной конференции «Хелаторная терапия: вчера, сегодня, завтра», где обсуждались вопросы помощи пациентам, страдающими от осложнений перегрузки железом вследствие заместительной терапии – переливаний эритроцитной массы. Это необходимо при довольно редких (так называемых «орфанных») заболеваниях крови.

Однако специалисты признают, что их надежды сбудутся только в том случае, если решится ряд проблем, связанных, во-первых, с законодательством, во-вторых с доступностью для пациентов лекарственных препаратов, предназначенных для лечения редких заболеваний. Ежегодно в России у 500 больных детей и более 2000 взрослых вследствие регулярных переливаний эритроцитов развивается такое грозное осложнение, как вторичная перегрузка железом. Хелаторная терапия, ставшая темой научной конференции, представляет собой комплекс лечебных мероприятий, проводимых с целью предотвращения и купирования токсического воздействия поступающего в организм избыточного железа, и его удаления из организма.

Главной проблемой является то, что сегодня нуждающихся в хелаторной терапии больных гораздо больше, чем тех, кто получает жизнеспасающее лекарственное лечение. В законодательной базе РФ до сих пор нет четкой определенности понятия редких заболеваний, и, соответственно, перечня орфанных препаратов. Вышеупомянутое осложнение трансфузионной терапии – перегрузка железом - пока не имеет официально принятого в России стандарта лечения.

Отсутствие регламентированных законодательных норм, регулирующих оказание помощи больным, является второй серьезной проблемой, от своевременного решения которой зависят жизнь и здоровья тысяч людей, уверены участники научной конференции.

 

Источник: medvestnik.ru