Важнейший препарат-кандидат EPI-743 от Edison получает статус орфанного
Препарат-кандидат EPI-743 предназначен для лечения наследственных заболеваний в митохондриальной респираторной цепи. Сегодня эти митохондриальные болезни поражают около 60 000 человек. Такие болезни могут затронуть фактически любой орган в теле человека, вызывая как заболевания центральной нервной системы, диабет, остановку сердца, так и печёночную недостаточность, глухоту, слепоту и другие.

EPI-743 — таблетки, принимаемые перорально, является «маленькой молекулой», которая действует на центральную нервную систему, мишень — энзим NADPH quinone oxidoreductase 1 (NQO1). Действие EPI-743 должно синхронизировать производство энергии в митохондриях и противостоять клеточному окислительно-восстановительному дисбалансу. С 1 июня 2011 г., 40 тяжелобольных стали получать препарат. Клинические испытания будут проходить в Северной Америке: Медицинский центр Стэнфордского университета, Колумбийский университет, Сиэтл, Медицинский университет Южной Каролины, детская больница Филадельфии, Калифорнийский университет, Лос-Анджелес.

«Закон об орфанных препаратах» (The Orphan Drug Act), принятый в США в 1982 г., предоставляет различные льготы разработчикам и производителям орфанных лекарств, обеспечивая ускоренный обзор заявок на маркетинг и период эксклюзивности рынка в 7 лет, по сравнению с 5-ю годами, данными большинству других препаратов.