Администрация США по продуктам питания и лекарственным средствам (FDA) 25 июня утвердила препарат Fintepla (fenfluramine, фенфлурамин) для лечения приступов, связанных с синдромом Драве (тяжелая миоклоническая эпилепсия младенчества), у пациентов в возрасте 2 лет и старше. Синдром Драве является опасной для жизни, редкой и хронической формой эпилепсии, характеризуется отставанием в психическом развитии и резистентностью к антиэпилептической терапии
Fintepla получила обозначение «орфанный» препарат, одобрение предоставлено компании Zogenix, Inc. Препарат представляет собой низкодозированный жидкий раствор фенфлурамина для орального применения.
Эффективность Fintepla для лечения судорог, связанных с синдромом Драве, была продемонстрирована в двух клинических исследованиях у 202 участников в возрасте от 2 до 18 лет. В этих исследованиях измерялось изменение частоты судорожных припадков по сравнению с исходным уровнем. В обоих исследованиях у получавших фенфлурамин, было значительно большее снижение частоты судорожных припадков во время испытаний, чем у тех, кто получал плацебо. Эти сокращения наблюдались в течение 3-4 недель и оставались в целом неизменными в течение 14-15 недель лечения.
Fintepla имеет предупреждение в отношении сердечно-сосудистых заболеваний и легочной артериальной гипертензией. Из-за этих рисков пациенты должны иметь кардиологический мониторинг с использованием эхокардиограмм, выполняемых до лечения, каждые шесть месяцев во время лечения и один раз через три-шесть месяцев после прекращения лечения.
Из-за описанных рисков применения, Fintepla доступна только через программу ограниченного распространения лекарств, в рамках стратегии оценки и снижения рисков.
Одобрение Zogenix ставит его в конкуренцию с препаратом от компании GW Pharmaceutical на основе каннабиса (Epidiolex), который также одобрен для лечения приступов, связанных с синдромом Драве и Леннокса-Гасто.
Аналитики ожидают, что Fintepla принесет пиковые продажи в размере 450 миллионов долларов через 5-7 в качестве терапии синдрома Драве.
Zogenix также тестирует Fintepla для лечения синдрома Леннокса-Гасто.
Источник: https://gmpnews.ru