Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) 26 февраля предоставило компании «Origin Biosciences, Inc.» разрешение на маркетинг препарата Nulibry (фосденоптерин) в форме для инъекций с целью снижения риска летальных исходов из-за дефицита кофактора молибдена типа А — редкого генетического нарушения обмена веществ, которое обычно проявляется в первые несколько дней жизни и вызывает трудноизлечимые судороги, повреждения головного мозга и смерть.
Пациенты с дефицитом кофактора молибдена типа А испытывают тяжелые и быстро прогрессирующие неврологические нарушения, включая трудноизлечимые судороги, трудности с кормлением и мышечную слабость из-за накопления токсичных сульфитных метаболитов в центральной нервной системе. Большинство пациентов умирают в раннем детстве от инфекций. До сегодняшнего утверждения единственные варианты лечения включали поддерживающую терапию и лечение, направленное на устранение осложнений, связанных с заболеванием.
Пациенты с дефицитом кофактора молибдена типа A не могут синтезировать вещество, известное как циклический пираноптеринмонофосфат (cPMP). Фосденоптерин, вводимый внутривенно, заменяет отсутствующий cPMP. Эффективность препарата для лечения дефицита кофактора молибдена типа А была продемонстрирована у 13 пациентов по сравнению с 18 пациентами, подобранными по характерным параметрам среди нелеченных лиц. У пациентов, получавших фосденоптерин, отмечали выживаемость 84% через 3 года по сравнению с 55% среди нелеченных пациентов. Наиболее частыми побочными эффектами препарата были осложнения, связанные с внутривенным введением, лихорадка, респираторные инфекции, рвота, гастроэнтерит и диарея.
Препарат получил статус орфанного, прорывной терапии и проходил по ускоренной программе одобрения. Разработчик получил ваучер на приоритетное рассмотрение других препаратов для лечения редких детских заболеваний.
Источник: https://www.apteka.ua