Это показание к применению разрешено в рамках предусмотренной FDA программы ускоренного одобрения на основании данных исследования I/II фазы ARROW. Постоянное одобрение на применение препарата по этому показанию может быть получено при условии верификации и описания клинической пользы в подтверждающем исследовании.
Пралсетиниб – это препарат прецизионной терапии, предназначенный для приема внутрь один раз в день, разработанный для селективного воздействия на изменения гена RET, включая слияния и мутации. Его совместная коммерческая разработка осуществляется в США компаниями «Дженентек», принадлежащей группе компаний «Рош», и «Блюпринт Медисинс», и будет производиться компанией «Рош» за пределами США, за исключением Китая (включая континентальный Китай, Гонконг, Макао и Тайвань).
«Одобрение FDA пралсетиниба для лечения RET-положительного немелкоклеточного рака легкого является важным шагом на пути к нашей цели – предложить эффективный метод лечения для каждого человека с диагнозом рак легкого, независимо от того, насколько редким или трудноизлечимым является заболевание. Мы продолжаем поиск персонализированных методов лечения для онкологических больных, основанных на конкретных геномных или молекулярных изменениях, и надеемся в сотрудничестве с компанией «Блюпринт Медисинс» продолжить дальнейшее изучение возможностей применения пралсетиниба при различных типах опухолей с изменениями гена RET», – сказал главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош» Леви Гарруэй.
Активирующие ген RET слияния и мутации являются ключевыми факторами развития заболевания при многих типах рака, включая НМРЛ и медуллярный рак щитовидной железы (МРЩЖ), а методы лечения, селективно воздействующие на эти генетические изменения, ограничены. При НМРЛ слияния RET обнаруживаются примерно у 1-2% пациентов. Биомаркерный анализ таких слияний – это наиболее эффективный способ выявления пациентов, подходящих для лечения пралсетинибом.
Одобрение получено на основании результатов исследования I/II фазы ARROW, в котором пралсетиниб продемонстрировал стойкий клинический ответ у пациентов с RET-положительным НМРЛ, получавших или не получавших предшествующее лечение, вне зависимости от партнера слияния гена RET или поражения центральной нервной системы. Частота общего ответа (ЧОО) при лечении пралсетинибом составила 57% (95% ДИ: 46%, 68%), при этом частота полного ответа (ПО) у 87 пациентов с НМРЛ, ранее получавших химиотерапию на основе препарата платины, составила 5,7%, а медиана длительности ответа (м СДО) не была достигнута (95% ДИ: 15,2 месяца – не достигнута). У 27 пациентов с НМРЛ, ранее не получавших лечение, ЧОО составила 70% (95% ДИ: 50%, 86%), а частота ПО – 11%. Наиболее частыми нежелательными реакциями (>25%) были утомляемость, запор, боль в костях и мышцах и повышение артериального давления (гипертензия).
Пралсетиниб является шестым одобренным FDA препаратом в линейке лекарственных средств компании «Рош» для лечения рака легкого. Управление США по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными препаратами (FDA) также присвоило пралсетинибу статус «прорыв в терапии» при его применении для лечения RET-положительного НМРЛ, который прогрессировал после проведения химиотерапии на основе препарата платины, и для МРЩЖ с мутацией гена RET, требующего системного лечения и для которого отсутствуют приемлемые альтернативные методы лечения.
Для пралсетиниба также получено разрешение FDA на приоритетное рассмотрение заявки на применение для лечения пациентов с распространенным или метастатическим МРЩЖ с мутацией гена RET и раком щитовидной железы с гибридным геном RET. Решение об одобрении было принято 28 февраля 2021 года. Данная заявка на регистрацию нового лекарственного препарата была принята на рассмотрение в рамках пилотной программы экспертизы онкологических препаратов в режиме реального времени, цель которой – изучение более эффективной процедуры рассмотрения, чтобы обеспечить пациентам доступ к безопасным и эффективным методам лечения в кратчайшие возможные сроки.
Источник: https://gxpnews.net