Дайджест / Клинические исследования » Иммунодепрессант против детской прогерии

Иммунодепрессант против детской прогерии

Журнал Science Translational Medicine опубликовал результаты исследования, проведенного группой американских ученых, которые дают надежду на то, что лекарственное средство (ЛС) рапамицин (эверолимус), обладающее иммуносупрессивным действием, вероятно, сможет помочь детям с синдромом Гетчинсона – Гилфорда.

 

Синдром Гетчинсона – Гилфорда или детская прогерия – редкое генетическое заболевание. В настоящее время оно диагностировано менее чем у 100 детей в мире. В результате генетического дефекта в организме происходит нарушение образования белка ламина А, который участвует в строительстве оболочки клеточного ядра. Избыточный синтез ламина A неправильной формы - прогерина приводит к изменению формы ядра клеток и развитию патологических изменений в различных тканях детского организма. Клинически заболевание характеризуется появлением у детей, вполне здоровых в первые 2-3 года жизни, признаков раннего старения: атрофии дермы и подкожной клетчатки, алопеции, остеопороза, атеросклероза. В проведенных доклинических экспериментах было установлено, что при назначении рапамицина мышам продолжительность их жизни увеличивалась. Также воздействие иммунодепрессанта на клетки, полученные у детей с прогерией, приводило к значительному уменьшению количества прогерина в них, продлевало срок их жизнедеятельности и более того, их клеточное ядро приобретало правильную овоидную форму. В настоящее время различными исследовательскими группами проводятся тестирования 3 других ЛС с участием 50 детей, страдающих прогерией. Данные ЛС являются ингибиторами фарнезилтрансферазы и обладают механизмом действия отличным от действия рапамицина, они предотвращают образования прогерина. Учитывая, что заболевание имеет быстрое течение, и средняя продолжительность жизни детей с синдромом Гетчинсона – Гилфорда составляет 12 лет, исследователи настаивают на том, что клинические испытания рапамицина необходимо начинать в кратчайшие сроки, не тратя 2-3 года на доклинические испытания ЛС. Возможно, назначая больным детям ЛС с разными точками воздействия на патологический процесс, мы сможем спасти их, говорят ученые.

 

Источник: medvestnik.ru

 

скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • Одновременное назначение нескольких антибиотиков оказывает серьезное воздействие на почки у детей с инфекциями кровотока
  • Вакцинация против ВЧП может быть опасна при наличии вируса в организме
  • FDA одобрило препарат Процисби, предназначенный для лечения нефропатического цистиноза
  • Кофеин во время беременности увеличивает ее срок и уменьшает вес ребенка
  • Препарат Гливек (иматиниб) одобрен FDA для лечения детей с острым лимфобластным лейкозом
  • НПВС у детей при начале обезвоживания могут спровоцировать острую почечную недостаточность
  • Диуретик бутаменид эффективен при аутизме
  • Пробиотики во время беременности и на первом году жизни предотвращают атопический дерматит у детей
  • Цитокины, выделяемые раковой опухолью, увеличивают продолжительность жизни
  • По уровню прокальцитонина можно исключать наличие бактериальных инфекций у детей
  • Ученые стали реже проводить клинические исследования с участием детей
  • Связь между приемом антибиотиков и лишним весом у детей
  • Выявлено новое показание к применению рапамицина
  • Генная терапия у детей с SCID синдрома - «Bubble Boy»
  • Офтальмологи подтвердили эффективность использования пропранолола при лечении гемангиом у детей
  • Комментарии к статье: Иммунодепрессант против детской прогерии (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.