Новый препарат от Hyperion Therapeutics получил одобрение в США
FDA одобрило препарат Равикти/Ravicti (глицерол фенилбутират/glycerol phenylbutyrate), предназначенный для лечения хронических расстройств, вызванных нарушением цикла мочевины, у пациентов старше двух лет.

Недостаток фермента, отвечающего за нормальный метаболизм мочевины, приводит к нарушению ее цикла. В результате из организма человека не выводится азот, который образуется в результате расщепления белков. Он накапливается в виде аммиака, что может привести к повреждениям головного мозга чреватым комой либо даже летальным исходом.

Действие препарата Равикти (глицерол фенилбутират) направлено на выведение аммиака из организма. При этом пациенты должны придерживаться диеты с низким содержанием белков или при необходимости принимать пищевые добавки с содержанием аминокислот.

Оценка безопасности и эффективности лекарственного средства проводилась в исследовании, для участия в котором было привлечено 44 взрослых пациента с нарушением цикла мочевины. Ранее они принимали другой препарат для лечения нарушений цикла мочевины – Буфенил. Участники были рандомизированы на получение Равикти или Буфенила. В течение двух недель пациенты получали один из препаратов, затем на протяжении еще двух недель другой.

Оказалось, что препарат Равикти не уступает Буфенилу по эффективности в снижении уровня азота в крови. Среди побочных эффектов чаще всего наблюдались диарея, вздутие, головная боль.