Препарат для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии компании La Jolla Pharmaceutical получил статус орфанного
FDA присвоило препарату LJPC-6417, предназначенному для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии, статус орфанного. Разработчиком лекарственного средства является американская компания La Jolla Pharmaceutical Company, которая считается лидером по разработке лекарственных средств на основе протеинов галектина.

Препарат LJPC-6417 представляет собой ингибитор киназы, который оказывает воздействие на рецептор-1 костного морфогенетического белка, мутировавшего в фибродисплазию. Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП) – это редкое (встречается 1 случай на 2 миллиона человек), врожденное заболевание, приводящее к инвалидности, известное также как прогрессирующий оссифицирующий миозит, параоссальная гетеротопическая оссификация, болезнь Мюнхеймера или болезнь «второго скелета». Заболевание характеризуется врожденной костной патологией и прогрессирующим гетеротопическим окостенением мышц, сухожилий, связок, апоневрозов.

Джордж Тидмарш, президент и главный исполнительный директор компании La Jolla Pharmaceutical, сказал, что в компании рады присвоению препарату LJPC-6417 статуса орфанного. ФОП приводит к истощению организма и ранней смерти пациента вследствие замены скелетных мышц и мягких соединительных тканей костью. На данный момент не существует методов лечения данной болезни, а новый препарат может оказаться эффективным средством, способным помочь пациентам, страдающим прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией.