452 препарата для лечения редких заболеваний находятся в разработке американских биофармацевтических компанийСогласно отчету Американской ассоциации фармацевтических исследователей и производителей (PhRMA), американские биофармацевтические компании работают над 452 экспериментальными препаратами, предназначенными для лечения редких заболеваний, в том числе генетических, неврологических, инфекционных и аутоиммунных.

Все препараты находятся на этапе клинических исследований или же на рассмотрении FDA. При этом 170 препаратов из 452 предназначены для лечения редких форм рака, в том числе 65 – для лечения рака крови, 85 – для лечения генетических заболеваний, 32 – для лечения неврологических расстройств. Также ученые работают над созданием генномодифицированной вакцины против рака поджелудочной железы.

Эксперты FDA отмечают, что за последние 5 лет каждый третий лекарственный препарат, получивший одобрение управления, предназначен для лечения редких заболеваний. В США к редким заболеваниям относятся те, от которых страдает менее 200 тысяч человек. Под эту категорию попадает в общей сложности порядка семи тысяч заболеваний, от которых страдает около 30 миллионов человек или каждый десятый житель США.