Препарат для лечения атаксии Фридрейха получил статус приоритетного рассмотренияЗаявка на регистрацию экспериментального препарата EPI-743 фармацевтической компании Edison Pharmaceuticals будет рассмотрена специалистами FDA в ускоренном режиме. Ранее лекарственному средству был предоставлен статус орфанного препарата.

Препарат EPI-743 предназначен для лечения наследственной атаксии Фридрейха у взрослых и детей. Лекарственное средство относится к классу парабензохинонов, оно способствует улучшению биосинтеза глуатиона, играющего важную роль в регулировании оксидативного стресса.

На данный момент не существует утвержденных лекарственных препаратов для лечения атаксии Фридрейха, рецессивного заболевания, характеризующегося дегенеративным повреждением нервной системы вследствие мутации в гене FXN, кодирующем белок фратаксин. Обычно заболевание выявляется у пациентов в 10-20 лет. В США и Европе атаксия Фридрейха диагностируется у одного пациента из 50 тысяч человек.

Препарат EPI-743 продемонстрировал положительные результаты в ходе I и II фазы клинических исследований. На данный момент проводится IIb фаза испытаний лекарственного средства, результаты которой будут получены в третьем квартале 2014 года.