Европейские эксперты рекомендовали условно одобрить препарат Трансларна (аталурен) для терапии мышечной дистрофии ДюшенаЕвропейский комитет по товарам медицинского назначения для использования человеком (CHMP) рекомендовал к условному одобрению препарат аталурен (ataluren) американской биотехнологической компании PTC Therapeutics. Данное лекарственное средство, которое в случае одобрения будет реализовываться под торговым наименованием Трансларна (Translarna), предназначено для терапии пациентов с нонсенс-мутациями при мышечной дистрофии Дюшена.

Условная регистрация препарата означает, что он попадает в программу предоставления раннего доступа к препаратам, предназначенным для лечения жизнеугрожающих состояний. Окончательное решение по регистрации лекарственного средства будет принято в течение трех месяцев.

Мышечная дистрофия Дюшена характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью, у пациентов наблюдается ухудшение двигательных способностей, прогрессирующее снижение силы верхних конечностей, развитие сердечной и легочной недостаточности. Нонсенс-мутация при данном заболевании может привести к нарушению синтеза белка дистрофина. Действие аталурена направлено на восстановление этого процесса.

В ходе клинических исследований была доказана эффективность препарата и отмечен благоприятный профиль безопасности. В испытании IIb фазы приняло участие 174 пациента. Исследователи отмечают, что использование препарата в дозе 40 мг/ кг массы тела ежедневно на протяжении 48 недель позволило увеличить расстояние при проведении теста с шестиминутной ходьбой на 31,3 метра по сравнению с плацебо. При этом серьезных побочных эффектов, связанных с приемом аталурена, отмечено не было.