Препарат Церделга (элиглустат) для лечения болезни Гоше получил одобрение FDAFDA одобрило препарат Церделга / Cerdelga (элиглустат / eliglustat) фармацевтической компании Genzyme (подразделение Sanofi) для лечения взрослых пациентов, страдающих болезнью Гоше первого типа. Ранее лекарственному средству был преодставлен статус орфанного. В США данным генетическим заболеванием страдает порядка 6 тысяч человек.

Для оценки эффективности и безопасности применения препарата Церделга (элиглустат) было проведено два клинических исследования с участием 199 пациентов, страдающих болезнью Гоше первого типа.

В первом рандомизированном двойном слепом плацебо-контролированном многоцентровом клиническом исследовании приняло участие 40 пациентов, ранее не получавших заместительную ферментную терапию. В ходе испытания часть участников принимала лекарственное средство Церделга (элиглустат) в начальной дозировке 42 мг два раза в день, а спустя месяц большая часть участников получала уже 84 мг препарата два раза в день, часть – плацебо. Оказалось, что терапия с использованием элиглустата позволила значительно уменьшить объем селезенки к концу исследования или к 39 неделе лечения. Также у пациентов, принимавших препарат, было зафиксировано улучшение показателей объема печени, числа тромбоцитов и эритроцитов по сравнению с теми, кто получал плацебо.

Во втором испытании сравнивалась эффективность и безопасность препарата Церделга (элиглустат) и ферментозаместительной терапии. Для участия в исследовании было отобрано 159 пациентов, страдающих болезнью Гоше первого типа, ранее получавших ферментозаместительную терапию. Прием элиглустата позволил добиться стабилизации уровня гемоглобина, эритроцитов, а также объемов селезенки и печени. Полученные показатели были сопоставимы с теми, что достигаются с помощью имиглюцеразы.

Среди побочных эффектов, связанных с применением препарата Церделга (элиглустат), чаще всего отмечались следующие: утомляемость, головная боль, тошнота, диарея, боль в спине, боли в конечностях и боль в верхней части живота.