Препарат Элелисо (талиглуцераз альфа) для лечения болезни Гоше получил одобрение для использования в педиатрииFDA одобрило для использования в педиатрии препарат Элелисо / Elelyso (талиглуцераз альфа / taliglucerase alfa) американской фармацевтической компании Pfizer и израильской биофармацевтической компании Protalix BioTherapeutics, предназначенный для лечения болезни Гоше первого типа. Данное одобрение означает, что лекарственное средство может использоваться для долгосрочной заместительной ферментной терапии у взрослых и детей с подтвержденным диагнозом «болезнь Гоше первого типа».

Препарат Элелисо (талиглуцераз альфа) выпускается в виде раствора для инъекций с содержанием 200 единиц в одном флаконе. Рекомендованная доза лекарственного средства для больных, ранее не получавших лечения, а также детей старше 4 лет составляет 60 единиц на килограмм массы тела пациента. Препарат должен применяться один раз в две недели.

Эффективность и безопасность препарата Элелисо (талиглуцераз альфа) при использовании у пациентов детского возраста оценивалась в двух клинических исследованиях с участием 14 детей, страдающих болезнью Гоше первого типа. В первом многоцентровом двойном слепом рандомизированном исследовании принимало участие девять пациентов в возрасте от 2 до 13 лет, ранее не получавших лечения. Результаты испытания показали, что терапия препаратом Элелисо (талиглуцераз альфа) позволяет добиться выраженного уменьшения объемов селезенки и печени, а также способствует увеличению числа тромбоцитов в крови.

Во втором многоцентровом открытом несравнительном исследовании длительностью девять месяцев приняло участие пять пациентов в возрасте от 6 до 16 лет, ранее принимавших имиглюцеразу в дозировке 9,5 единиц/ кг – 60 единиц/ кг каждые две недели в течение минимум двух лет. В ходе исследования больные получали препарат Элелисо (талиглуцераз альфа) в той же дозировке, что и имиглюцеразу. Объем селезенки и объем печени, количество тромбоцитов и уровень гемоглобина у пациентов оставались стабильными через 9 месяцев лечения Элелисо.

Наиболее частыми побочными эффектами, связанными с приемом Элелисо, были зуд, головная боль, боль в суставах, боль в конечностях, боли в животе, рвота, усталость, боль в спине, головокружение, тошнота и сыпь.