Дайджест / Новые лекарства, формы и показания » Препарат Элелисо (талиглуцераз альфа) для лечения болезни Гоше получил одобрение для использования в педиатрии

Препарат Элелисо (талиглуцераз альфа) для лечения болезни Гоше получил одобрение для использования в педиатрииFDA одобрило для использования в педиатрии препарат Элелисо / Elelyso (талиглуцераз альфа / taliglucerase alfa) американской фармацевтической компании Pfizer и израильской биофармацевтической компании Protalix BioTherapeutics, предназначенный для лечения болезни Гоше первого типа. Данное одобрение означает, что лекарственное средство может использоваться для долгосрочной заместительной ферментной терапии у взрослых и детей с подтвержденным диагнозом «болезнь Гоше первого типа».

 

Препарат Элелисо (талиглуцераз альфа) выпускается в виде раствора для инъекций с содержанием 200 единиц в одном флаконе. Рекомендованная доза лекарственного средства для больных, ранее не получавших лечения, а также детей старше 4 лет составляет 60 единиц на килограмм массы тела пациента. Препарат должен применяться один раз в две недели.

 

Эффективность и безопасность препарата Элелисо (талиглуцераз альфа) при использовании у пациентов детского возраста оценивалась в двух клинических исследованиях с участием 14 детей, страдающих болезнью Гоше первого типа. В первом многоцентровом двойном слепом рандомизированном исследовании принимало участие девять пациентов в возрасте от 2 до 13 лет, ранее не получавших лечения. Результаты испытания показали, что терапия препаратом Элелисо (талиглуцераз альфа) позволяет добиться выраженного уменьшения объемов селезенки и печени, а также способствует увеличению числа тромбоцитов в крови.

 

Во втором многоцентровом открытом несравнительном исследовании длительностью девять месяцев приняло участие пять пациентов в возрасте от 6 до 16 лет, ранее принимавших имиглюцеразу в дозировке 9,5 единиц/ кг – 60 единиц/ кг каждые две недели в течение минимум двух лет. В ходе исследования больные получали препарат Элелисо (талиглуцераз альфа) в той же дозировке, что и имиглюцеразу. Объем селезенки и объем печени, количество тромбоцитов и уровень гемоглобина у пациентов оставались стабильными через 9 месяцев лечения Элелисо.

 

Наиболее частыми побочными эффектами, связанными с приемом Элелисо, были зуд, головная боль, боль в суставах, боль в конечностях, боли в животе, рвота, усталость, боль в спине, головокружение, тошнота и сыпь.

 


скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • Препарат Церделга (элиглустат) для лечения болезни Гоше получил одобрение FDA
  • Препарат для лечения мукополисахаридоза компании BioMarin Pharmaceutical получил одобрение в Канаде
  • Вакцина Превенар 13 компании Pfizer продемонстрировала эффективность у пациентов в возрасте 65 лет и старше
  • Российские пациенты получили доступ к уникальному препарату для лечения орфанного заболевания — болезни Помпе
  • В США зарегистрирован препарат Вимизим для лечения мукополисахаридоза
  • Заявку на регистрацию препарата Церделга (элиглустат) для лечения болезни Гоше FDA рассмотрит в ускоренном режиме
  • В США одобрен препарат Олизио (симепревир) для лечения хронического гепатита С
  • Препарат Дуави для лечения вазомоторных симптомов и профилактики остеопороза компании Pfizer получил одобрение FDA
  • ЕMA разрешило применение препарата Пегасис (пэгинтерферон альфа-2а) у детей
  • Получены положительные результаты исследований препарата для лечения болезни Гоше
  • Представлены положительные результаты клинических исследований противодиабетического препарата от Merck
  • Начинается исследование экспериментального препарата для лечения болезни Фабри
  • FDA одобрило новый препарат Элелисо от компании Pfizer для лечения болезни Гоше
  • FDA одобрило препарат Jakafi (руксолитиниб) для лечения миелофиброза
  • FDA одобрило Пегасис для лечения гепатита С у детей и подростков
  • Комментарии к статье: Препарат Элелисо (талиглуцераз альфа) для лечения болезни Гоше получил одобрение для использования в педиатрии (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.