Препарат компании Genzyme для лечения болезни Фабри будет рассмотрен в ускоренном режимеFDA предоставило заявке на одобрение экспериментального лекарственного средства GZ/SAR402671 американской биотехнологической компании Genzyme (подразделение Sanofi) статус приоритетного рассмотрения. Препарат предназначен для субстрат-редуцирующей терапии пациентов, страдающих болезнью Фабри, редкой лизосомальной болезнью накопления.

Экспериментальное лекарственное средство GZ/SAR402671 представляет собой ингибитор глюкозилцерамид синтазы, действие которого направлено на блокирование формирования глюкозилцерамида (GL-1).

В данный момент начался набор пациентов для участия в международном многоцетровом клиническом исследовании 2а фазы. Всего планируется привлечь девять взрослых мужчин, страдающих болезнью Фабри.