Препарат Оркамби компании Vertex Pharmaceuticals для лечения муковисцидоза одобрен в СШАFDA одобрило препарат Оркамби / Orkambi (лумакафтор+ ивакафтор / lumacaftor + ivacaftor) американской биотехнологической компании Vertex Pharmaceuticals. Лекарственное средство предназначено для лечения пациентов старше 12 лет, страдающих муковисцидозом, у которых обнаруживается две копии мутаций F508del в гене трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR gene).

Действие лумакафтора, входящего в состав Оркамби, направлено на увеличение количества зрелых белков на поверхности клетки путем воздействия на дефект процессинга и перемещения F508del в гене трансмембранного регулятора муковисцидоза. Ивакафтор улучшает работу регулятора трансмембранной проводимости при муковисцидозе (CFTR). Препарат Оркамби предназначен для приема два раза в день утром и вечером с промежутком в 12 часов.

Основой для одобрения препарата Оркамби стали результаты двух клинических исследований III фазы с участием 110 пациентов в возрасте от 12 лет, страдающих муковисцидозом с двумя копиями мутаций F508del. Согласно полученным результатам, прием Оркамби способствовал статистически значимому улучшению функции легких и снижению частоты легочных обострений. Также у пациентов отмечалось улучшение показателей индекса массы тела.

Лекарственное средство должно поступить в продажу в специализированные аптеки в ближайшие дни по всей территории США.