В США одобрен препарат Дефителио (дефибротид) для лечения веноокклюзионной болезни печениFDA одобрило препарат Дефителио / Defitelio (дефибротид /defibrotide) компании Jazz Pharmaceuticals для применения детьми и взрослыми пациентами с веноокклюзионной болезнью печени, которая развилась после трансплантации костного мозга и химиотерапии. Причиной развития данного заболевания является обструкция венул печени у пациентов после пересадки костного мозга и химиотерапии, которая сопровождается отеком и нарушением кровотока внутри печени, что может привести к ее повреждению. Веноокклюзионная болезнь печени развивается менее чем у 2% пациентов, при этом около 80% из них не выживают.

В клинических исследованиях по оценке эффективности и безопасности лекарственного средства приняло участие 528 пациентов. Основной целью испытаний было определение выживаемости пациентов через сто дней после трансплантации костного мозга. Согласно полученным данным, показатель общей выживаемости среди пациентов, принимавших дефибротид, был равен 38-45%. Среди тех участников, что получали поддерживающую терапию, этот показатель был равен 21-31%.

Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с приемом дефибротида, были следующие: гипотония, диарея, рвота, тошнота и носовые кровотечения.Применение препарата также может спровоцировать развитие таких серьезных побочных эффектов, как кровотечение и аллергические реакции.

Препарат дефибротид является одноцепочечным полидеоксирибонуклеотидом, который получают из легочной ткани коровы или слизистой свиньи. Он обладает антитромботическим, тромболитическим, противовоспалительным и антиишемическим действием. Лекарственное средство уже одобрено для применения в Европе.