Еврокомиссия одобрила терапию Стримвелис компании GlaxoSmithKline для лечения тяжелого иммунодефицита у детейЕврокомиссия одобрила генную терапию Стримвелис (Strimvelis), предназначенную для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита у детей, связанного с дефицитом аденозиндеаминазы (ADA-SCID). Это редкая форма наследственного иммунодефицита. Дети, рожденные с ADA-SCID настолько уязвимы перед инфекционными заболеваниями, что вынуждены находиться в стерильной среде. Заболевание ежегодно диагностируется примерно у 15 детей, проживающих в европейских странах.

Суть терапии Стримвелис заключается в том, что пациенту вводятся аутологические гемопоэтические клетки CD34+, трансдуцированные in vitro аденовектором, эспрессирующим аденозиндеаминазу.Одобрение основано на результатах клинических исследований с участием 18 детей. В основном испытании 12 детей получало терапию Стримвелис и все они живы спустя три года после начала лечения. Все 18 пациентов, принимавших участие в клинических исследованиях генной терапии, на данный момент живы. Ученые наблюдают за детьми около семи лет. Стандартная терапия ADA-SCID подразумевает пересадку костного мозга, при этом выживаемость пациентов составляет порядка 82%.

Данная терапия была разработана специалистами компании GlaxoSmithKline совместно с итальянскими учеными.