FDA одобряет первый в мире препарат для редкого заболевания крови — Soliris разрешен против атипичного гемолитико-уремического синдрома у детей
Агентство по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) объявило об утверждении препарата Soliris (eculizumab), производитель — фармкомпания Alexion Pharmaceuticals — как терапии для атипичного гемолитико-уремического синдрома (ГУС), редкого и хронического заболевания крови, которое может привести к почечной недостаточности, инсульту и смерти. По данным FDA, атипичный вариант болезни составляет от 5 до 10% всех случаев заболевания ГУС. Препарат производится и продается на заводе компании в графстве Чешир, штат Коннектикут. Soliris — самый дорогой препарат в мире, является эффективной таргетной терапией, работает путем ингибирования белка. FDA впервые одобрил Soliris в марте 2007 г. для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии или болезни Маркиафавы — Микели, относящейся к группе приобретенных гемолитических анемий, обусловленных изменениями структуры мембраны эритроцитов, протекающих с внутрисосудистым их гемолизом. Soliris классифицируется как орфанный препарат.

 

Источник: pharmapractice.ru