В США одобрен препарат Эмфлаза (дефлазакорт) для лечения мышечной дистрофии ДюшеннаFDA одобрилопрепарат Эмфлаза / Emflaza (дефлазакорт / deflazacort) компании Marathon Pharmaceuticals, предназначенный для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, у пациентов старше 5 лет.

Препарат Эмфлаза (дефлазакорт) представляет собой кортикостероид, действие которого направлено на уменьшение воспалительной реакции и снижение активности иммунной системы. Кортикостероиды используются для лечения мышечной дистрофии Дюшенна по всему миру, однако в США дефлазакорт стал первым утвержденным кортикостероидным лекарственным средством для терапии данного заболевания.

Эффективность препарата дефлазакорт была оценена в ходе клинических исследований с участием 196 пациентов мужского пола в возрасте от 5 до 15 лет. На 12-й неделе терапии у пациентов было зафиксировано клинически значимое увеличение показателей мышечной силы по сравнению с теми пациентами, что получали плацебо.

Побочные эффекты, связанные с приемом препарата Эмфлаза (дефлазакорт), были аналогичны тем, что развиваются при использовании других кортикостероидов.Наиболее распространенными побочными эффектами были отечность лица, увеличение веса, повышение аппетита, инфекции верхних дыхательных путей, кашель, поллакиурия, гирсутизм.