Препарат компании Shire для лечения редкого заболевания получил статус ускоренного рассмотренияFDA предоставило статус ускоренного рассмотрения заявке на одобрение нового препарата ирландской фармацевтической компании Shire, предназначенного для лечения наследственной тромботической тромбоцитопенической пурпуры, связанной с дефицитом фермента ADAMTS13. Данный фермент разрушает фактор фон Виллебранда.

Препарат SHP655 представляет собой рекомбинантный ADAMTS13. Статус ускоренного рассмотрения был предоставлен регулятором на основе доклинических данных и данных I фазы клинических исследований. В ближайшее время компания Shire планирует начать III фазу клинических исследований для оценки эффективности и безопасности применения лекарственного средства у пациентов, страдающих от тяжелой формы наследственного дефицита ADAMTS13.

В настоящее время от наследственной тромботической тромбоцитопенической пурпуры страдает порядка 3-4 тысяч человек в мире. При этом нет ни одного одобренного лекарственного средства для лечения данного заболевания.