Препарат генной терапии компании Novartis рекомендован экспертами FDAЭксперты Консультативного комитета по онкологическим лекарственным средствам FDA единогласно одобрили терапию препаратом tisagenlecleucel-T (CTL019) компании Novartis, предназначенным для лечения острого лимфобластного лейкоза. Окончательное решение FDA должно вынести в октябре текущего года.

Данная терапия основана на технологии CAR-T, предполагающей модификацию иммунных клеток пациента путем добавления к Т-клеткам химерного антигенного рецептора. Измененные иммунные клетки вводятся в организм пациента, где они целенаправленно уничтожают раковые клетки.

Препарат одобрен для применения у пациентов в возрасте от 3 до 25 лет, страдающих рецидивным/рефрактерным B-клеточным острым лимфобластным лейкозом. Компания представила для рассмотрения экспертам результаты клинического исследования II фазы, согласно которым 82% пациентам, получавшим терапию CTL019, удалось достигнуть полной ремиссии или полной ремиссии с неполным восстановлением показателей гемограммы через 3 месяца. У 48% пациентов наблюдался синдром высвобождения цитокинов 3 или 4 степени, хотя в ходе исследования не было зарегистрировано смертельных исходов, связанных с осложнениями.

Однако следует отметить, что при высокой эффективности генной терапии она сопровождается развитием тяжелых побочных эффектов. В связи с этим компания планирует ограничить количество клиник, в которых будет доступна терапия поле одобрения.