FDA одобрило препарат Хемлибра (эмицизумаб) компании Genentech для терапии гемофилии АFDA одобрило препарат Хемлибра / Hemlibra (эмицизумаб / emicizumab) компании Genentech, предназначенный для предотвращения или уменьшения частоты кровотечений у взрослых пациентов и детей с гемофилией А, у которых появляются ингибиторы фактора VIII.

Хемлибра– это первая в своем классе терапия, которая направлена на связывание факторов свертывания крови IXa и X, что позволяет восстановить свертываемость крови у пациентов. Препарат предназначен для профилактического лечения и должен вводиться подкожно один раз в неделю.

Безопасность и эффективность эмицизумаба оценивались в ходе двух клинических испытаний.В первом из них приняло участие 109 пациентов мужского пола в возрасте 12 лет и старше с гемофилией А. Прием лекарственного средства способствовал снижению эпизодов кровотечения на протяжении года на 87% по сравнению с теми, кто не получал профилактического лечения.

Во втором исследовании с участием 23 пациентов мужского пола в возрасте до 12 лет с гемофилией А было показано, что на фоне терапии эмицизумабом у 87% участников на протяжении 38 недель не было зафиксировано ни одного случая кровотечения, требующего медицинской помощи.

Общие побочные эффекты, связанные с приемом эмицизумаба, включали реакции в месте инъекции, головную боль и боль в суставах.