FDA одобрило новую терапию для лечения фенилкетонурииFDA одобрило препарат Палинзик / Palynziq (pegvaliase-pqpz) компании Biomarin, предназначенный для лечения фенилкетонурии у взрослых пациентов. Палинзик представляет собой новую энзимную терапию для взрослых пациентов, которым не удается достичь контролируемой концентрации фенилаланина с помощью стандартной терапии.

Безопасность и эффективность препарата изучались в двух клинических испытаниях у взрослых пациентов с фенилкетонурией, у которых уровень фенилаланина в крови был более 600 мкмоль / л. Пациенты, получавшие Палинзик, достигли статистически значимого снижения концентрации фенилаланина в крови по сравнению с исходными данными.

Наиболее распространенными побочными эффектами терапии были реакции в месте инъекции, боль в суставах, реакции гиперчувствительности, головная боль, зуд, тошнота, головокружение, боль в животе, боль в горле, рвота, кашель и диарея. Самой серьезной неблагоприятной реакцией, связанной с приемом препарата Палинзик, была анафилаксия.

Источник: fda.gov