Комитет по лекарственным средствам для применения у человека (Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA)рекомендовал к одобрению препарат Люкстурна / Luxturna (воретиджен непарвовек / voretigene neparvovec).

Люкстурна представляет собой генную терапию для лечения наследственной дистрофии сетчатки у взрослых и детей, вызванной мутациями гена RPE65. Данное нарушение может привести к постепенной потере зрения и слепоте. Большинство пациентов с этой генной мутацией теряет зрение еще в молодом возрасте.

Препарат Люкстурна предназначен для использования у пациентов с подтвержденными биаллельными мутациями гена RPE65 и имеющих достаточное число жизнеспособных клеток сетчатки. Терапия подразумевает доставку функционального гена RPE65 в клетки сетчатки путем одной инъекции. Таким образом, восстанавливается производство данного фермента и улучшается способность пациента к световосприятию.

Эффективность терапии Люкстурна изучалась в клиническом исследовании с участием 41 пациента. Согласно полученным результатам, через год терапии у пациентов наблюдалось значительное улучшение ночного видения, характерного симптома заболевания, тогда как в контрольной группе улучшений не наблюдалось.

Среди побочных эффектов терапии наиболее распространенными были конъюнктивальная гиперемия, катаракта и повышенное внутриглазное давление.