В Европе одобрена генная терапия для лечения пациентов с бета-талассемиейКомитет по лекарственным средствам для применения у человека (Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA)рекомендовал предоставить условное одобрение препарату Зинтегло (Zynteglo) компании Bluebird Bio, предназначенному для терапии пациентов в возрасте 12 лет и старше, страдающих бета-талассемией.

Действующее вещество препарата – это аутологичные CD34+-клетки, кодирующие ген β-T87Q-глобина. Бета-талассемия является редким наследственным заболеванием крови, при котором развивается тяжелая анемия. Препарат предназначен для использования у пациентов, нуждающихся в регулярных переливаниях крови и у которых нет подходящих доноров для трансплантации стволовых клеток.

Препарату Зинтегло присвоен статус орфанного лекарственного средства.