FDA одобрило препарат Симдеко компании Vertex для лечения муковисцидоза у детей от 6 летFDA одобрило расширение показаний к применению препарата Симдеко / Symdeko(тезакафтор/ивакафтор) компанииVertexPharmaceuticals Incorporated, разрешив его использование у детей в возрасте 6 лет и старше, страдающих муковисцидозом, при наличии у них определенных генетических мутаций. Годом ранее лекарственное средство было одобрено для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше, имеющих такие же специфические генетические мутации.

Муковисцидоз представляет собой серьезное генетическое заболевание, характеризующееся образованием густой слизи, которая накапливается в легких, пищеварительном тракте и других частях тела.Это приводит к серьезным респираторным и пищеварительным проблемам, а также другим осложнениям, таким как инфекции и диабет.Развитие муковисцидоза связано с мутациями в гене трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR).Существует около 2000 известных мутаций гена CFTR.Препарат Симдеко предназначен для лечения пациентов, гомозиготных помутацииF508delили имеющим хотя бы одну мутацию генаCFTR, при которой препарат оказывает положительный эффект, судя поклиническим и/или лабораторным (invitrо) данным.

Эффективность препарата Симдеко у пациентов с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше была оценена в трех двойных слепых плацебоконтролируемых исследованиях III фазы. Согласно полученным результатам, у участников было зафиксировано улучшение функции легких и других ключевых показателей заболевания, включая снижение частоты обострений.Эффективность у пациентов в возрасте от 6 до 12 лет была экстраполирована от данных пациентов в возрасте 12 лет и старше.

Лекарственное средство всегда следует принимать с пищей, которая содержит жир и никогда в сочетании с определенными антибиотиками, противосудорожными препаратами, продуктами, содержащими зверобой и грейпфрут. Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с приемом Симдеко (тезакафтор/ивакафтор), были головная боль, тошнота, заложенность носа и головокружение.

Источник: fda.gov