FDA в ускоренном режиме одобрило таргетный препарат компании Sarepta для лечения мышечной дистрофии ДюшеннаПрепарат Виондис 53 (Vyondys 53) компании Sarepta Therapeutics получил одобрение FDA в ускоренном режиме. Лекарственное средство предназначено для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина. Считается, что эта мутация встречается примерно у 8% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.

Как отметил директор Отдела невронаук Центра экспертизы и исследований лекарственных средств FDA Билли Данн, препарат Vyondys 53 является первым таргетным препаратом для лечения мышечной дистрофии Дюшенна с подтвержденной мутацией гена дистрофина.

Ранее FDA отклонило заявку на регистрацию препарата Vyondys 53, так как существуют определенные проблемы безопасности, в том числе риск развития инфекции и нефротоксичности. Регулятор потребовал от компании провести исследование для подтверждения клинической пользы препарата. Ожидается, что данное исследование завершится к 2024 году.