Это первый препарат, одобренный для лечения детей с этой болезнью в Европе.
«Компания рада возможности предложить лекарство, действующее на генетическом уровне, которое при введении детям старше двух лет при открытых пластинках скелета… потенциально может помочь избежать негативных последствий заболевания в течение всей жизни», — отметил генеральный директор компании Жан-Жак Бьенэме.
BioMarin заявила, что регулирующие органы во Франции разрешили доступ к Voxzogo через расширенную льготную программу доступа. Прейскурантная цена во Франции по этой схеме составляет 712 евро за флакон. Компания ожидает, что первоначальная прейскурантная цена в Германии будет соответствовать этой цене, но в целом «эти прейскурантные цены, скорее всего, будут существенно занижены в течение года-двух после переговоров о возмещении расходов на ключевых рынках, таких как Германия, Франция и Италия».
В компании также добавили, что заявка на одобрение препарата подана также и в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).
Источник: http://pharmapractice.ru