FDA одобрило препарат Процисби, предназначенный для лечения нефропатического цистиноза
Компания Raptor Pharmaceutical сообщила о том, что FDA одобрило препарат Процисби/Procysbi (цистеамина битартрат/cysteamine bitartrate), предназначенный для лечения взрослых пациентов и детей старше шести лет с нефропатическим цистинозом. Цистиноз представляет собой редкое генетическое заболевание, характеризующееся накоплением цистина в лизосомах разных тканей организма. Это оказывает негативное влияние на различные системы организма, но больше всего страдают глаза и почки.

Положительное решение было принято после анализа специалистами FDA данных шести клинических исследований, в том числе и многоцентрового рандомизированного испытания III фазы с участием 43 пациентов, страдающих нефропатическим цистинозом. В ходе данного исследования препарат Процисби продемонстрировал стабильное уменьшение количества цистина в организме пациентов. Полученные данные свидетельствуют о том, что это позволяет отсрочить прогрессирование болезни, в том числе и дисфункцию почек, необходимость проведения диализа и пересадку почки, функциональную недостаточность органов и преждевременную смерть.

Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с применением препарата были тошнота, неприятный запах изо рта, боли в животе, нарушения работы ЖКТ, сонливость, головокружение, головная боль.

Препарату Процисби (цистеамина битартрат) был предоставлен статус орфанного, так как нефропатический цистиноз является редким заболеванием – им страдает около 300 человек в США и около трех тысяч человек по всему миру.