По словам руководства FDA, это первый, официально одобренный, препарат для применения в педиатрии для лечения плексиформных нейрофибром.
Селуметиниб представляет собой ингибитор киназы митоген-активируемой протеинкиназы (MEK) типа 1/2, позволяющий остановить рост опухолевых клеток Ранее ему был присвоен статус «прорыв в терапии» и статус орфанного препарата в США.
НФ1 обычно диагностируется в раннем детстве и появляется примерно у 1 из 3000 детей. Он характеризуется пигментацией кожи, неврологическими и скелетными нарушениями, риском развития доброкачественных и злокачественных опухолей на протяжении всей жизни.
Koselugo одобрен на основании, проведенного Национальным институтом рака? клинического исследования у детей, у которых был диагностирован НФ1 и неоперабельные плексиформные нейрофибромы. Пациенты получали Koselugo 25 мг/м2 перорально два раза в день, уровень объективного ответа составил 66%, у всех пациентов был частичный ответ, что означает, что ни у одного пациента не было полного исчезновения опухоли.
 
Источник: https://gmpnews.ru