Администрация США по продуктам питания и лекарственным средствам (FDA) 15 мая одобрила препарат QINLOCK™ (ripretinib, рипретиниб) компании Deciphera Pharmaceuticals для лечения взрослых пациентов с гастроинтестинальной стромальной опухолью (ГИСО составляет около 1% от всех злокачественных опухолей желудочно-кишечного тракта), которые ранее получали лечение тремя или более ингибиторами киназы, включая imatinib (иматиниб). QINLOCK™ нацелен на широкий спектр мутаций KIT и PDGFRα. FDA ранее предоставило препарату статус прорывной терапии и ускоренного режима рассмотрения.
Рипретиниб стал первым новым препаратом, специально одобренным в качестве лекарственного средства четвертой линии, для лечения гастроинтестинальной стромальной опухоли (GIST). Ежегодно в Соединенных Штатах фиксируется приблизительно от 4000 до 6000 новых случаев GIST, при этом в Европе и других странах наблюдается аналогическая картина. В большинстве случаев GIST определяется спектром мутаций. Наиболее распространенные первичные мутации происходят в киназе KIT, что составляет примерно 80% случаев, или в киназе PDGFRα, что составляет примерно 6% случаев. Современные методы лечения не способны ингибировать полный спектр первичных и вторичных мутаций, что стимулирует резистентность и прогрессирование заболевания. Оценки 5-летней выживаемости колеблются от 48% до 90%, в зависимости от стадии заболевания при постановке диагноза.
Ричард Паздур, доктор медицинских наук, директор Онкологического центра передового опыта FDA, прокомментировал данное одобрение:
НЕСМОТРЯ НА ПРОГРЕСС, ДОСТИГНУТЫЙ ЗА ПОСЛЕДНИЕ 20 ЛЕТ В РАЗРАБОТКЕ МЕТОДОВ ЛЕЧЕНИЯ GIST, ВКЛЮЧАЯ ЧЕТЫРЕ ЦЕЛЕВЫХ МЕТОДА ЛЕЧЕНИЯ, ОДОБРЕННЫХ FDA – IMATINIB (ИМАТИНИБ) В 2002 ГОДУ, SUNITINIB (СУНИТИНИБ) В 2006 ГОДУ, REGORAFENIB (РЕГОРАФЕНИБ) В 2013 ГОДУ И AVAPRITINIB (АВАПРИТИНИБ) В НАЧАЛЕ ЭТОГО ГОДА – НЕКОТОРЫЕ ПАЦИЕНТЫ НЕ ОТВЕЧАЛИ НА ЛЕЧЕНИЕ И ИХ ОПУХОЛИ ПРОДОЛЖАЛИ ПРОГРЕССИРОВАТЬ. СЕГОДНЯШНЕЕ ОДОБРЕНИЕ ПРЕДОСТАВЛЯЕТ НОВЫЙ ВАРИАНТ ЛЕЧЕНИЯ ДЛЯ ПАЦИЕНТОВ, КОТОРЫЕ ИСЧЕРПАЛИ ВСЕ ОДОБРЕННЫЕ FDA МЕТОДЫ ЛЕЧЕНИЯ GIST.
Утверждение FDA основано на результатах эффективности основного исследования INVICTUS фазы III у пациентов с прогрессирующим GIST, а также результатах безопасности (INVICTUS фазы I). Препарата продемонстрировал медиану выживаемости без прогрессирования заболевания – 6,3 месяца по сравнению с 1,0 месяцем в группе плацебо и значительно снизил риск прогрессирования заболевания или смерти на 85% (отношение рисков 0,15, р<0,0001). Кроме того, QINLOCK продемонстрировал медиану общей выживаемости 15,1 месяца по сравнению с 6,6 месяцами в группе плацебо и снизил риск смерти на 64% (коэффициент риска 0,36)
Deciphera Pharmaceuticals планирует сделать QINLOCK коммерчески доступным в США уже на неделе с 18 мая.
Источник: https://gmpnews.ru