Препарат компании Armagen для лечения мукополисахаридоза получил статус орфанного
FDA присвоило препарату AGT-182 производства американской фармацевтической компании Armagen статус орфанного. Это экспериментальное лекарственное средство предназначено для терапии мукополисахаридоза второго типа (синдром Хантера) - редкой генетической лизосомной болезни. Чаще всего синдромом Хантера страдают дети в возрасте старше двух лет.

Компания Armagen специализируется на разработке лекарственных средств, которые могут проникать через гематоэнцефалический барьер и воздействовать на рецепторные образования. Препарат AGT-182 представляет собой человеческий инсулиновый рецептор моноклонального антитела идуронат 2-сульфат, способный проходить гематоэнцефалитический барьер через инсулиновые рецепторы.

В ближайшее время компания планирует подать заявку на регистрацию препарата AGT-182 и во второй половине 2014 года начать его клинические исследования. Как отметил главный научный сотрудник компании Armagen Джеймс Каллавей, предоставление препарату орфанного статуса имеет огромное значение для программы его разработки. Специалисты компании надеются на то, что в ближайшее время смогут перейти от стадии научных исследований к стадии клинических испытаний.