Количество новых орфанных препаратов с каждым годом увеличиваетсяЭксперты отмечают рост количества регистрируемых орфанных препаратов в США. Так, в прошлом году было одобрено 260 орфанных лекарственных средств, а это на 38% больше, чем в 2012 году. Следует отметить, что в общем объеме зарегистрированных препаратов лекарственные средства для лечения редких заболеваний в 2013 году заняли практически 35%.

Специалисты объясняют эту тенденцию определением механизмов все большего числа орфанных заболеваний. Так, в 1999 году ученые могли объяснить механизмы развития менее чем одной тысячи редких заболеваний, а на сегодняшний день это число составляет уже более пяти тысяч. Толчком для поиска методов лечения орфанных заболеваний стала расшифровка генома человека. Именно после этого открытия количество заявок на рассмотрение орфанных лекарственных препаратов, поданных в FDA, значительно возросло.

Однако ряд экспертов придерживается мнения, что фармацевтические компании уделяют особое внимание разработке орфанных препаратов с целью увеличения своих доходов. Также повышенный интерес со стороны производителей средств для лечения редких заболеваний можно объяснить тем, что на рынке представлено большое количество эффективных лекарственных средств для лечения более распространенных болезней.