Эксперты ЕМА рекомендовали предоставить препарату компании BioCryst Pharmaceuticals статус орфанногоКомитет по орфанным препаратам ЕМА рекомендовал предоставить препарату ВСХ4161 фармацевтической компании BioCryst Pharmaceuticals статус орфанного. Лекарственное средство предназначается для профилактики приступов у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком. В декабре прошлого года данный статус был предоставлен препарату экспертами Управления контроля качества продуктов и лекарственных средств США.

Активное вещество ВХС4161 представляет собой селективный ингибитор калликреина плазмы крови. Эффективность лекарственного средства в лечении наследственного ангионевротического отека оценивалась в клиническом исследовании OPuS-1 2a фазы. Представители компании BioCryst Pharmaceuticals сообщают о достижении первичной конечной точки, нескольких вторичных точек и других целей исследования.

В декабре прошлого года началось двойное слепое рандомизированное плацебо-контролированное клиническое исследование OPuS-2, в ходе которого будут оцениваться эффективность и безопасность лекарственного средства BCX4161. Пациенты с наследственным ангионевротическим отеком в течение 12 недель будут проходить терапию новым препаратом. Ожидается, что результаты данного этапа исследования будут получены к концу текущего года.