В 2015 году FDA присвоило орфанный статус 354 препаратамВ 2015 году в FDA было подано рекордное число заявок на предоставление лекарственному средству статуса орфанного препарата, сообщает STAT. Всего было получено 472 заявки от производителей, из них по 354 было принято положительное решение. Это на 22% больше, чем в 2014 году. Присвоение препарату орфанного статуса осуществляется до его одобрения. Всего в 2015 году ведомство одобрило 41 орфанный препарат, что на 7 лекарственных средств меньше, чем в 2014 году.

Рост заинтересованности фармацевтических компаний в выводе на рынок лекарственных средств для лечения редких заболеваний в основном объясняется тем, что присвоение препарату орфанного статуса дает компании право эксклюзивной продажи в течение семи лет.

С тех пор как закон об орфанных препаратах вступил в силу (с 1983 года), в FDA поступило более 5100 запросов на получение орфанного статуса для препаратов, из них было удовлетворено 3600 и в итоге зарегистрировано 552 лекарственных средства.

С увеличением количества заявок значительно возросла нагрузка на регуляторный орган. Если данная тенденция сохранится, то FDA просто не хватит ресурсов. При значительном увеличении числа заявок количество сотрудников, работающих в отделе орфанных препаратов, и финансирование данного направления не меняются. Эти факторы уже сказались на работе отдела, и сроки рассмотрения заявок увеличились с 60-90 дней с момента поступления заявки до 90-120 дней.